脑瘫临床数据！16例患者四次干细胞输注，运动、平衡、痉挛等功能指标显著改善！

近期，一项针对脑瘫I期临床试验中，16例患者经4次干细胞治疗后，重度患者比例从62.5%降至43.75%，运动、平衡、痉挛及功能独立性评分均显著改善，安全性良好，提示干细胞治疗可改善脑瘫患者神经功能与生活质量。

脑瘫（CP）是儿童常见疾病，会随着患者年龄增长而加重残疾程度，主要表现为运动功能障碍，常伴有感觉、认知、沟通和知觉方面障碍。此外，还会面临疼痛、智力障碍、髋关节脱位、癫痫、尿失禁、睡眠障碍和沟通困难等合并症。

中重度CP现有治疗多为对症干预，仅能缓解症状、预防继发畸形，无法修复神经损伤，易遗留持久功能障碍，严重影响患者生活质量，亟需研发可针对病因、促进神经修复的创新治疗策略。

以往认为中枢神经系统再生能力极弱，中枢神经系统干细胞的发现改变了这一认知，其展现出良好修复受损组织潜力。临床前和临床研究证实，干细胞移植可促进中风、脑损伤等疾病模型神经再生，为CP治疗提供了重要依据。

不同于传统对症疗法，干细胞可通过神经调节、神经保护及旁分泌等机制直接靶向神经损伤，其分泌的多种生物活性因子能抑制细胞死亡、抗炎、促血管生成，并调节免疫、改善微环境，减轻瘢痕与氧化应激，促进神经修复，从而改善CP慢性神经功能缺损。

现有临床证据表明，干细胞有望成为CP管理一种变革性方法，它可针对疾病病因，为功能恢复和改善患者预后带来巨大希望。基于这些令人鼓舞的基础和临床数据，有学者开展了一项干细胞治疗CP的 I期临床试验。

文献显示，输注自体骨髓间充质干细胞（BMSCs）后12个月，粗大运动功能分级系统（GMFCS）V级患者的比例显著下降，此外，运动功能、平衡能力和痉挛状态等功能指标也得到了显著改善。

患者筛选：共纳入16例痉挛型CP患者，受试者平均年龄为91.25个月，女性6例，男性10例，7例经剖宫产分娩，9例经阴道分娩。根据GMFCS患者分级如下：1例（6.2%）II级，2例（12.5%）III级，3例（18.8%）IV级，10例（62.5%）V级。

方 法：在局麻条件下，于L4/L5间隙行24G腰椎穿刺，见脑脊液流出后缓慢注射BMSCs悬液（剂量20×10⁶个/kg，溶于2-6 mL生理盐水），注毕留针1分钟，术后1小时出院，共注射4次，每次间隔1个月。

病情严重度改善结果：在12个月随访中（图2），GMFCS II级患者比例从6.2%增至18.75%，GMFCS III级患者比例从12.5%增至18.75%，GMFCS V级患者比例从62.5%降至43.75%。总体比例变化具有统计学意义，表明参与者运动功能有显著改善。

运动功能改善情况：与基线相比，12个月随访时粗大运动功能测量（GMFM）-88评分从47.01±21.45增至54.69±22.62。GMFM各个子领域也观察到改善，包括卧位、坐位、爬行、站立和行走。这些结果表明，干预后运动能力有统计学意义上的显著提高（图3）。

平衡功能改善情况：治疗后12个月，Berg平衡量表（BBS）平均评分从6.75增至9.88，表明参与者的平衡和稳定性增强（图4）。

痉挛改善情况：治疗后12个月，经过改良Ashworth量表（MAS）评估，患者平均肌肉痉挛程度从2.25显著降低到1.62，表明肌肉紧张度降低，运动控制能力得到改善（图4）。

功能独立性和认知改善情况：使用FIM/FAM评估功能独立性，运动子量表得分从38.63增至47.44，表明运动相关独立性有所改善。认知子量表也显示出显著改善，评分从57.06升至70.88，反映了干细胞治疗后认知功能结果的改善（图4）。

安全性分析：参与试验16名患者中，共收到5份报告，记录了多种常见轻微不良事件（如恶心、头痛、发热和腹痛等），胃肠道问题是最常见不良事件。其中3名患者报告恶心，被评为I级或II级，与细胞给药无因果关系。

总 结：这项非随机、单臂临床试验表明，脑瘫患者输注BMSCs可显著改善其运动、平衡、痉挛和认知等功能指标，这些功能能力的改善有望显著提高其日常生活活动能力，并改善其生活质量。

未来的研究应采用随机对照试验（RCT）设计，并增加样本量、设置明确的对照组、采用客观结果指标，并延长随访时间，以验证MSCs治疗脑瘫的疗效和安全性。

参考资料：

Mohammadhosein Akhlaghpasand et al.Repeated intrathecal injections of autologous bone marrow-derived mesenchymal stem cells for spastic cerebral palsy: Single-arm safety and preliminary efficacy clinical trial.10.1016/j.jnrt.2025.100207.