干细胞治疗单例视神经病变6个月，右眼视力提升700%，左眼提升9900%，从接近失明恢复正常用眼下限

近期，有学者在《Neural Regeneration Research》期刊发表了一项干细胞眼科治疗研究（SCOTS）成果，文献显示，1例视神经病变患者双眼（左眼接近失明）接受治疗后6个月视力有显著改善，右眼视力提升700%，左眼提升9900%（恢复正常用眼下限）。 

视力是人类主要感觉，视力障碍严重影响生活质量，尤其是视网膜退行性疾病，视网膜由神经层和非神经支持的视网膜色素上皮（RPE）组成，几乎所有视网膜营养不良都可以分为两大类。

一类是影响光感受器和RPE细胞的疾病，包括遗传性视网膜营养不良（如色素性视网膜炎）和年龄相关性黄斑变性；另一类是视网膜神经节细胞（RGC）疾病，影响从视网膜输出并通过视神经投射到大脑各视网膜靶区的神经元。

视神经病变是眼科常见疾病，病因包含遗传、中毒、营养代谢障碍、炎症、压迫等类型。多数有视力下降、视野缺损等典型症状，部分亚型早期无症状，易被偶然发现，部分类型还伴眼部疼痛、视神经形态异常。

视神经病变现有治疗存在诸多不足，遗传性类型治疗效果有限，青光眼仅能降眼压，无法阻止视网膜神经节细胞死亡及实现其再生，整体缺乏能修复损伤、促进神经功能恢复的针对性手段。

有研究发现，细胞疗法似乎可以为视神经提供营养和神经保护支持，它可限制或阻止退行性进展过程及视觉缺损的恶化，移植的细胞可以替代/修复损伤细胞组织，并有助于功能恢复。

该研究是一项开放标签、非随机临床研究，没有安慰剂组或假手术组，入组患者均从髂后嵴抽取骨髓，经分离培养后得到骨髓间充质干细胞(BMSC)。

患者资料：27岁女性，双眼视力渐降伴疼痛，短期内失明，表现为右侧视神经肿胀，后转为双侧颞侧苍白伴中心盲点，诊断为特发性双侧视神经炎，最终导致双侧视神经病变，最佳矫正视力（BCVA）为右眼(OD)20/800，左眼(OS)20/4000，视野检查显示双眼视野显著缺损（图1、2）。

移植方法：患者接受SCOTS第三组治疗方案（细胞总体积14-15 cm3），右眼接受与第一组或第二组相同BMSC输注方案，左眼则接受核心玻璃体切除术，并进行视网膜下或视神经鞘内注射，随后进行静脉输注。

安全性分析：术后副作用包括少量流泪和结膜瘀斑，未出现严重并发症。

视力改善情况：治疗后3天，右眼针孔视力 5 英尺（约 1.5 米）处数指，6 英尺（约 1.8 米）处可辨识，BCVA 提升至 20/400左右；左眼针孔视力2英尺（约0.6米）处数指，3英尺（约0.9米）处可辨识，BCVA提升至20/1000。

治疗后3个月，患者自述能够“在盲点中找到空隙”，检查后右眼视力为5/300，左眼视力为20/40-2，双侧瞳孔等大等圆，对光反射灵敏，视神经分级为右眼3+级苍白，左眼2+级苍白。

治疗后6个月，神经眼科评估检查显示，右眼视力为20/100+1（较治疗前约提升700%），左眼为20/40-2（较治疗前约提升9900%），接近正常用眼下限。此时左眼Jaeger 视力为4级（J-4）（近视力）。术后12个月复查时，视力改善情况保持稳定。

视野改善情况：视野检查（图 3、4）显示，与术前检查相比，术后双眼视野均有所改善。

总 结：在本病例中，患者因视神经病变导致视神经萎缩，造成长期严重视力丧失，经BMSC治疗后患者双眼视力得到了显著提升，同时视野也得到了改善，且没有出现相关严重并发症，再次证实了干细胞在眼科中的应用前景。

参考资料：

【1】Jeffrey N. Weiss, Steven Levy, Alexis Malkin.Stem Cell Ophthalmology Treatment Study (SCOTS) for retinal and optic nerve diseases: a preliminary report.10.4103/1673-5374.158365.

【2】Oriane Rabesandratana ,  Olivier Goureau ,  Gaël Orieux.Pluripotent Stem Cell-Based Approaches to Explore and Treat Optic Neuropathies.10.3389/fnins.2018.00651.