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干细胞新闻
干细胞治疗晚期视网膜色素变性I/II期临床：随访12个月内，81.3%患者视力维持获益
来源： 发布日期：2026-09-10 浏览次数：10次
对于晚期视网膜色素变性患者，如何延缓视力持续下降，一直是临床亟待破解的难题。
视网膜色素变性（RP）属于遗传性视网膜变性疾病，以感光细胞、视网膜色素上皮进行性丢失为核心特征，伴随视神经萎缩、内层视网膜损伤，患者早期出现夜盲，后续周边视野不断缩减，最终中心视力遭受破坏。
脐带间充质干细胞（UC-MSCs）具有抗炎、免疫调节、神经营养、低免疫原性等多重优势。相比眼内注射这类侵入式操作，静脉输注属于无创给药，动物实验已经验证它对视网膜病变存在保护作用，但此前缺少RP患者的临床数据支撑。
基于前期动物与临床前期探索数据，有学者开展了该项前瞻性开放标签单臂I/II期临床试验，旨在评估晚期RP患者静脉输注UC-MSCs安全性和有效性。
患者筛选：共纳入32例晚期RP患者（64只受试眼），年龄18-65岁，较好眼最佳矫正视力低于0.3，视野半径小于10°。研究排除合并活动性眼内炎症、严重白内障、难以控制全身基础病的受试对象。
方 法：全部患者接受单次静脉输注1×10⁸个UC-MSCs，输注前预防性使用地塞米松，全程监测生命体征，输注后分别在第 1、2、3、6、9、12个月开展全身及眼科全套随访评估。
随访评估项目包含最佳矫正视力（BCVA）、眼底照相、FFA、OCT、视野、闪光视觉诱发电位FVEP；同时采用NEI-VFQ-25问卷测评视觉相关生活质量，运用统计学软件完成各组数据对比分析。
安全性结果：所有患者输注及12个月随访周期内，未出现严重局部或全身不良反应，无过敏、免疫排斥、肿瘤增生等不良结局。血常规、肝肾功能、胸片、心电图各项检查未见异常改变。
按照ETDRS字母评判标准，治疗前3个月视力改善患者占比更高，第3个月改善比例达到39.1%（图4），提示治疗效应在前3个月表现更为突出，可为后续重复干预时机选择提供参考依据。
考虑到RP自然病程中视野、视功能会呈指数式衰退，本试验视功能指标没有出现统计学恶化，也侧面证明静脉输注UC-MSCs可以对抗疾病本身的自然衰退，起到稳定视功能的实际作用。
生活质量改善结果：NEI-VFQ-25生活质量问卷测评显示（图5），治疗第3个月患者问卷平均评分出现统计学意义提升，患者日常视觉相关生活质量得到明显改善，6-12个月评分逐步回落趋近基线，疗效表现存在时间依赖性。
研究机制推测：RP病理状态下血-视网膜屏障通透性升高，静脉输注UC-MSCs可通过抗炎、免疫调节以及旁分泌神经营养因子，改善视网膜局部微环境，延缓感光细胞凋亡进程。
虽然绝大部分输注细胞会滞留于肺、肝组织快速清除，但不依赖细胞直接定植修复，依靠细胞因子的间接调控作用，依旧可以发挥视网膜保护效应，这也是该疗法发挥作用的潜在原理。
总 结：上述I/II期临床试验证实，晚期视网膜色素变性患者单次静脉输注脐带间充质干细胞安全性良好，大部分患者在12个月内视功能可以得到改善或维持，并且治疗早期生活质量明显提升。
近期，发表于《Stem Cells and Development》的一项I/II期临床研究给出新临床数据：接受脐带间充质干细胞治疗后，大多数患者视力得到改善或维持，早期生活质量提升明显，整体安全性可控。
视网膜色素变性（RP）属于遗传性视网膜变性疾病，以感光细胞、视网膜色素上皮进行性丢失为核心特征，伴随视神经萎缩、内层视网膜损伤，患者早期出现夜盲，后续周边视野不断缩减，最终中心视力遭受破坏。
现阶段RP尚无公认有效根治手段，探索方向包含基因治疗、神经营养因子干预以及视觉假体等手段。近年研究发现，除感光细胞基因缺陷外，慢性炎症与免疫紊乱会推动RP病程进展，这为新的治疗方案开发提供了思路。
脐带间充质干细胞（UC-MSCs）具有抗炎、免疫调节、神经营养、低免疫原性等多重优势。相比眼内注射这类侵入式操作，静脉输注属于无创给药，动物实验已经验证它对视网膜病变存在保护作用，但此前缺少RP患者的临床数据支撑。
基于前期动物与临床前期探索数据，有学者开展了该项前瞻性开放标签单臂I/II期临床试验，旨在评估晚期RP患者静脉输注UC-MSCs安全性和有效性。
患者筛选：共纳入32例晚期RP患者（64只受试眼），年龄18-65岁，较好眼最佳矫正视力低于0.3，视野半径小于10°。研究排除合并活动性眼内炎症、严重白内障、难以控制全身基础病的受试对象。
方 法：全部患者接受单次静脉输注1×10⁸个UC-MSCs，输注前预防性使用地塞米松，全程监测生命体征，输注后分别在第 1、2、3、6、9、12个月开展全身及眼科全套随访评估。
随访评估项目包含最佳矫正视力（BCVA）、眼底照相、FFA、OCT、视野、闪光视觉诱发电位FVEP；同时采用NEI-VFQ-25问卷测评视觉相关生活质量，运用统计学软件完成各组数据对比分析。
安全性结果：所有患者输注及12个月随访周期内，未出现严重局部或全身不良反应，无过敏、免疫排斥、肿瘤增生等不良结局。血常规、肝肾功能、胸片、心电图各项检查未见异常改变。
视功能评估结果：输注后1-12个月内，最佳矫正视力改善或维持的患者占比始终维持在90.6%-96.9%。输注后12个月，对81.3%患者视力持续有效，9.4%患者出现视力下降（图4）。
按照ETDRS字母评判标准，治疗前3个月视力改善患者占比更高，第3个月改善比例达到39.1%（图4），提示治疗效应在前3个月表现更为突出，可为后续重复干预时机选择提供参考依据。
平均最佳矫正视力在治疗3个月内呈上升趋势，之后缓慢回落，12个月随访时数值依旧高于基线水平，但组间对比未达到统计学显著差异。视野敏感度、FVEP电生理指标同样未见统计学显著改变（图5）。
考虑到RP自然病程中视野、视功能会呈指数式衰退，本试验视功能指标没有出现统计学恶化，也侧面证明静脉输注UC-MSCs可以对抗疾病本身的自然衰退，起到稳定视功能的实际作用。
眼底荧光血管造影（FFA）未见异常渗漏，未观察到黄斑水肿、眼内炎症等病理性改变（图2）。光学相干断层扫描（OCT）检测提示随访全程平均黄斑厚度整体保持稳定，仅第9个月出现一过性小幅上升，后续回归基线，该差异不具备统计学意义（图3）。
生活质量改善结果：NEI-VFQ-25生活质量问卷测评显示（图5），治疗第3个月患者问卷平均评分出现统计学意义提升，患者日常视觉相关生活质量得到明显改善，6-12个月评分逐步回落趋近基线，疗效表现存在时间依赖性。
研究机制推测：RP病理状态下血-视网膜屏障通透性升高，静脉输注UC-MSCs可通过抗炎、免疫调节以及旁分泌神经营养因子，改善视网膜局部微环境，延缓感光细胞凋亡进程。
虽然绝大部分输注细胞会滞留于肺、肝组织快速清除，但不依赖细胞直接定植修复，依靠细胞因子的间接调控作用，依旧可以发挥视网膜保护效应，这也是该疗法发挥作用的潜在原理。
总 结：上述I/II期临床试验证实，晚期视网膜色素变性患者单次静脉输注脐带间充质干细胞安全性良好，大部分患者在12个月内视功能可以得到改善或维持，并且治疗早期生活质量明显提升。
静脉输注UC-MSCs属于低风险、非侵入干预手段，有潜力成为晚期RP备选治疗方向。未来可以围绕重复输注、细胞改造优化开展探索，进一步延长临床获益时长。
参考资料：
