干细胞治疗小儿脑瘫17例：术后患者运动功能（73%）和认知能力（40%）得到显著改善

脑瘫（CP）是一组早发且终身存在的神经发育障碍，其特征是由于运动和姿势发育受损而导致的活动受限，表现为痉挛、肌张力障碍、舞蹈样手足徐动和共济失调，合并症可能包括智力障碍、癫痫、肌肉骨骼畸形、睡眠障碍、行为和学习障碍、感觉障碍以及疼痛。

CP是全球常见儿童期发育性运动障碍之一，世界卫生组织（WHO）与全球疾病负担研究（GBD）统计数据显示，2019年在204个国家中，大约有800万5岁以下儿童患有CP，占所有5岁以下儿童的约1.2%。

CP相关风险因素有很多，包括产前孕产妇支持不足、围产期护理不完善、先天性异常、早产、核黄疸、宫内生长受限和感染、较高的妊娠期和婴儿期缺氧缺血和脑血管损伤发生率以及脑损伤。

有研究发现，这种使人衰弱的疾病似乎是干细胞疗法修复神经缺陷、刺激内源性干细胞进行修复和再生，并重新建立不同神经营养因子之间失衡的合理目标，并且这些发现已在多项临床试验中得到证实。

近年，有学者在《International Journal of Stem Cells》发表了一项相关临床研究，17例CP患者接受自体骨髓单核细胞（BMMC）治疗后，73%患者的粗大运动功能分类系统（GMFCS）获得良好反应，GMFCS平均改善1.3级，40%患者认知能力和痉挛程度得到显著改善。

患者筛选：共17例CP患者参与该研究，平均年龄6.5岁，男14例，女3例。其中5例肌张力低下型，8例肌张力高型，2例运动障碍型（表现为舞蹈样-扭转样运动），1例肌张力障碍型，1例混合型。

细胞来源：在无菌条件下，通过20ml注射器从患者前或后髂嵴抽取2-5ml/kg骨髓，经清洗和密度梯度离心法分离并对其进行微生物学、显微镜检查和血清学检测后，得到试验所需BMMC。

治疗方法：在无菌条件和镇静状态下，于患者腰椎L4-L5水平行一次鞘内注射，细胞数量为200万±10%/kg。

结果：①安全性分析：报告的不良事件仅限于轻度头痛（2例）、短暂发热（1例）或呕吐（2例），其余12例没有发生任何不良事件。所有副作用在短期内消失，没有发现癫痫发作、躁动、脑膜炎、注射部位疼痛或其它严重不良事件。

②有效性分析：治疗前后随访疗效适用于15例可评估患者（表3）。在这15例患者中有11例病情显著改善（73%），改善程度在GMFCS评分中为1-3级不等，平均改善为1.3分，没有患者出现病情恶化。

痉挛程度评估显示，6例患者（40%）痉挛程度改善最明显，在多数情况下，这是第一个观察到的改善特征。此外，据一些家庭报告，自家孩子的肠道和膀胱控制以及运动能力和独立活动也有所改善。

认知功能评估显示，6例（40%）患者认知功能得到显著改善，该评估是在护理人员和患者主治医生的帮助下进行。尽管并非每个患者都有改善，但总体而言，大多数患者在传统治疗无效情况下表现出临床上的显著改善。

总 结：上述研究报告显示了鞘内单次注射BMMC对不同类型CP患者的安全性和有效性。理论上可以重复注射以继续改善，如果患者从这种方法中受益，则可随着时间的推移增加治疗次数从而达到长期改善的目的。

虽然目前还不清楚注射最佳次数和时间，但我们的临床数据显示，大约73%的CP患者从这种治疗中受益。未来需进行更多研究以验证该治疗对CP患者的益处。

参考资料：

【1】Bolajoko O Olusanya, M K C Nair, Nem Yun Boo, Adrian C Davis, Mijna Hadders-Algra, Scott M Wright, on behalf of the Global Research on Developmental Disabilities Collaborators.Cerebral palsy in young children: bridging the global data gap.10.1016/S2214-109X(25)00268-2.

【2】Nassim H. Abi Chahine, Tarek W. Wehbe, Ramzi A. Hilal, Victoria V. Zoghbi, Alia E. Melki, Emil B. Bou Habib.Treatment of Cerebral Palsy with Stem Cells: A Report of 17 Cases.International Journal of Stem Cells Vol. 9, No. 1, 2016.10.15283/ijsc.2016.9.1.90.