干细胞治疗年龄相关性黄斑变性12个月：69%患者报告视力提升，视力平均提高10-12行

年龄相关性黄斑变性（AMD）是老年人群视力丧失的主要原因，临床表现包括称为视网膜淀积的小白色黄色斑点，这些斑点由脂质、蛋白质、脂褐素颗粒和小RNA组成。该病可分为“干性”或萎缩型，亦称为地理性萎缩，以及“湿性”或新生血管型。

据了解，干性AMD约占‌80%-90%，主要特征黄斑区视网膜色素上皮细胞（RPE）和光感受器细胞丢失；湿性AMD约占10%-20%，主要特征异常新生血管形成。这一差异主要源于前者进展缓慢，多数患者长期处于早期或中期阶段；后者虽更易致盲，但发生率较低。

2025年7月，《柳叶刀-全球健康》（The Lancet Global Health）发表的一项研究结果显示，因AMD导致的视觉障碍患者近30年增加了1倍以上，从1990年364万增加到2021年806万，预计到2050年将增加至2134万。

AMD会给患者生活带来严重影响：‌①‌功能影响‌：中心视力丧失，导致阅读、驾驶、人脸识别困难；②‌经济负担‌：晚期患者需长期护理，年医疗成本显著增加。③‌心理社会影响‌：抑郁和社交隔离风险升高。

目前湿性AMD‌可通过抗VEGF药物（如雷珠单抗）、激光及光动力等疗法治疗，‌干性AMD尚无有效治疗手段，叶黄素等补充剂曾被寄予希望，但后续研究未证实其疗效，针对线粒体老化和氧化应激的干预措施亦未获成功。

干细胞眼科治疗研究（SCOTS）是一项机构审查委员会（IRB）注册并监控的人体临床研究，该研究已在美国国立卫生研究院临床注册网站上列出（NCT编号01920867），它正被用于各种视网膜和视神经疾病的治疗，这些疾病通常没有有效方法解决视力丧失或进展。

近期，《Medicines》期刊上发表了一项SCOTS，文献显示，16名AMD患者（32只眼睛）接受自体骨髓来源间充质干细胞（BMSCs）移植后12个月，69%患者报告日常生活视力提升，LogMAR平均提高27.6%（10-12行），34%视力保持稳定。

患者筛选：共纳入16名患者，32只眼睛，平均年龄78岁（范围69~90岁），术前视力范围从数手指到20/50-2，术前平均LogMAR为1.125行。

患者分组：该研究分为3组，治疗方案根据患者视力丧失程度、视力丧失病因、治疗组相关风险因素以及患者医疗风险状况进行选择。

BMSCs获取与处理‌：通过标准骨髓套管针进行骨髓抽吸，然后用Arthrex cPRP和骨髓处理系统分离干细胞，不使用任何培养基或储存的细胞。

治疗方法：第一组眼球后和眼球筋膜下注射，然后静脉输注；第二组在第1组的基础上增加玻璃体内注射；第三组视力较好眼睛，接受前两组相同方式治疗，视力丧失严重的接受玻璃体切除术，接着在视网膜下或视神经内注射干细胞，然后静脉输注。

治疗后各项结果：‌

1.‌视力改善‌（32只眼睛数据，见表2）：

● 63%（20只眼睛）视力得到改善（LogMAR平均改善27.6%，范围2.5%-44.6%）；

● 34%视力保持稳定，仅3%视力恶化；

● 初始视力≥20/200的患者改善更为显著（如20/200→20/80）。

2.‌功能恢复‌：69%患者报告日常生活视力提升。

3.‌影像学表现‌：OCT未显示出肉眼可见的结构改变，提示疗效可能源于旁分泌机制。

安全性分析：‌

1.‌不良事件‌：1例视网膜脱离（术后4个月），后重新连接，1例视力下降（疾病自然进展）。

2.‌无免疫排斥‌：自体细胞避免免疫抑制相关风险。

3.‌统计显著性‌：p≤0.001，疗效差异具有高度显著性。

总  结：该项SCOTS研究结果证实，BMSCs治疗干性AMD显示出统计学上显著的临床益处，可改善视力并可能延缓疾病引起的视力丧失（63%有效率），且安全性良好。局限性包括随访依赖本地医生、缺乏标准化视力检测工具。

未来需扩大样本量并探索BMSCs的精确作用机制（如细胞转分化与旁分泌效应占比），结合基因编辑或联合抗炎疗法可能进一步提升疗效。

参考资料：

【1】ArticlesVolume 13,Issue 7e1175-e1190July 2025Open accessGlobal burden of vision impairment due to age-related macular degeneration, 1990–2021, with forecasts to 2050: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2021.

【2】Jeffrey N. Weiss and Steven Levy.Stem Cell Ophthalmology Treatment Study (SCOTS):Bone Marrow-Derived Stem Cells in the Treatment of Age-Related Macular Degeneration.Medicines 2020, 7, 16; doi:10.3390/medicines7040016.