13项研究872例患者证实：干细胞治疗能显著改善急性/亚急性卒中患者的长期功能障碍

脑卒中又称“中风或卒中”，主要分为缺血性和出血性两大类。世界卫生组织（WHO）统计显示，缺血性卒中约占所有卒中病例的80%，出血性卒中（包括脑出血和蛛网膜下腔出血）约占20%。

卒中治疗虽取得了显著进展，但它仍然是全球第二大死亡原因。据了解，每年有330万人因缺血性卒中死亡，相关死亡和残疾每年损失超过6300万健康生命年，突显出了新疗法的迫切需求。

自1990年代以来，干细胞疗法因其强大的免疫调节、抗炎和神经再生能力受到了越来越多关注，已被作为急性卒中潜在治疗方法，其安全性也在众多临床试验中得到证明，但有效性仍不确定。

有研究发现，干细胞输注后神经功能缺损未见显著改善，而另一些研究则发现输注干细胞后NIHSS（美国国立卫生研究院卒中量表）、mRS（改良Rankin量表）和BI（Barthel 指数）评分有不同程度改善。这种差异可能源于研究设计不同，特别是给药时机和评估时间。

为解决这些问题，有研究团队通过分析随机对照试验（RCTs）和最新大规模研究，评估干细胞疗法治疗急性/亚急性缺血性卒中的疗效和安全性。通过协调治疗时机和随访时间，减少研究差异，并评估其对残疾、神经功能和生活依赖的影响。

近日，Nature旗下子刊《Scientific Reports》发表了一篇关于干细胞治疗急性/亚急性缺血性卒中的系统综述和荟萃分析，通过对13项RCTs和872例患者深度剖析评估干细胞治疗的安全性和有效性，并关注长期结果。

通过分析这些试验的结果表明，急性/亚急性缺血性卒中患者发病后1个月内进行干细胞移植是安全的，mRS评分（核心评估项目包括患者日常生活能力，运动和认知功能）显示移植后能显著改善患者长期功能结果。

筛选方法：通过计算机检索CENTRAL、PubMed、Embase、ClinicalTrials.gov和WHO国际临床试验注册平台（截至2024年1月数据），利用Rayyan去重算法排除重复项后，基于标题和摘要进行初步筛选，剔除不符合纳入标准的研究。

筛选结果：从10067篇文献中筛选出符合摘要条件的试验（图1），排除临床前研究（1项）、非英语/日语报告（9项）、非RCT设计（18项）、患者类型不符（7项）及其它原因（2项）。最终纳入13项研究，涉及872名患者（男性519，女性353）。

研究设计概述：纳入的试验包括I/II期到III期，每项试验涉及11~206名患者，最多在44个研究中心进行，这反映了研究范围广泛。

干预措施概述：这些试验采用了自体骨髓干细胞和同种异体干细胞，以标准治疗（有/无安慰剂的康复）作为对照，干预的具体剂量和时间在各项研究中差异很大，持续时间从几天到几周。

人口统计概述：试验的随访期从6个月~3.5年不等，涵盖了不同性别（出生时指定）和年龄分布的参与者，强调了在结果分析中考虑人口统计学因素的重要性（见表1）。

主要终点分析：细胞治疗组（简称“治疗组”）和对照组，在治疗后90、180和365天的mRS评分（评分越低，代表神经功能状态越好）。

①mRS评分（0-1）： 第90天（图2a），治疗组36/322例患者，对照组27/257例患者，风险（RR）比1.15；第180天（图2b），治疗组19/132例患者，对照组15/121例患者，RR为1.10；第365天（图2c），治疗组45/195例患者，对照组23/179例患者，RR为1.74，治疗组的频率较高。

注解：如第90天，治疗组36/322例(11.2%)患者达到mRS 0-1分，表明这些患者治疗后神经功能接近完全恢复；风险比1.15，表示细胞治疗组发生良好预后的风险是对照组的1.15倍，数值>1说明治疗可能略微增加良好预后机会。‌

②mRS评分（0-2）： 第90天（图2d）：治疗组105/322例患者，对照组67/257例患者，RR为1.31，治疗组的频率较高； 第180天（图2e）：治疗组36/122例患者，对照组29/111例患者，RR为1.04；第365天（图2f）：治疗组87/195例患者，对照组61/179例患者，RR为1.27。

次要终点分析：治疗组和对照组，在治疗后90、180和365天的NIHSS评分（评分越低，代表症状越轻）和BI评分（评分越高，代表功能独立性越强）。

①NIHSS评分： 90天时，治疗组与对照组的NIHSS评分没有明显差异；180天时，细胞治疗组的NIHSS评分显著较低；365天时，两组的NIHSS评分无明显差异。

②安全性结果：分析后表明，细胞治疗与严重不良事件的发生没有关联，治疗组发生率119/330，对照组114/279。同样，任何原因导致的死亡与细胞治疗也没有关联，治疗组34/428例，控制组56/388例。

总 结：这项荟萃分析表明，干细胞治疗急性/亚急性缺血性卒中安全性良好，在发病后1个月内对其进行治疗能显著改善长期功能结果，后续需要更多研究来阐明作用机制并制定标准化治疗方案，未来干细胞治疗或可作为缺血性中风的标准护理选项。

参考资料：

Toshiya Osanai, SoichiroTakamiya, Yasuhiro Morii, Katsuhiko Ogasawara, Kiyohiro Houkin & Miki Fujimura.Efficacy and safety of stem cell therapy for acute and subacute ischemic stroke: a systematic review and meta-analysis.Scientific Reports | (2025) 15:21214 1 | 10.1038/s41598-025-04405-6.