近日,国家自然科学基金委员会(简称“国自然”)公布2025年度项目申请评审结果,深圳市一五零生命科技有限公司(简称“一五零生命”)与北京大学深圳医院联合申报的“iPSC来源特异性靶向ASGPR1的增效型iCAR-MSC治疗AIH作用效果与机制研究”,成功斩获国自然“面上项目”资助。
国自然:科研“金标尺”,获批即显硬实力
作为我国基础研究的国家级战略平台,国自然秉持‘鼓励原创、突出前沿’定位,通过探索、人才、工具、融合四类资助板块推动科研发展,其基于同行评议的评审结果是衡量项目科学与应用价值的关键标尺。
自2021年以来,国自然总资助率逐年下降,2024年总资助率跌破13%。此次联合申报项目成功突围,既印证了“iPSC靶向细胞治疗AIH”的科研价值,更彰显了双方在技术研发与临床转化领域的科研实力。
临床困局:传统治疗“治标难治本”,创新疗法盼曙光
自身免疫性肝炎(AIH)是机体免疫系统异常激活,误攻击肝细胞导致的慢性炎症性肝病,其特征为慢性进展性、易反复发作、并发症致残率高。若未及时规范治疗,可快速进展为肝硬化、肝功能衰竭甚至肝癌,给患者及家庭带来沉重健康与经济负担。
全球AIH发病率约1.9-24.5/10万,国内中青年女性占比较高(男女比1:3.6)。当前激素联合免疫抑制剂疗法存在明显局限:长期使用致骨质疏松/感染,20%-30%患者治疗无应答,且无法修复肝细胞或调节免疫微环境,开发精准新疗法迫在眉睫。
破局点:iPSC靶向治疗,为AIH开发“精准疗法”
此次获批项目聚焦细胞治疗前沿,以“精准治疗、高效修复”为核心,三大创新点打破传统治疗瓶颈:
1. iPSC:细胞治疗的“优质原料库”
以诱导多能干细胞(iPSC)作为标准化细胞来源,通过多向分化能力(如生成功能性肝细胞或免疫调节细胞)改善间充质干细胞(MSC)的批次差异问题,并避免胚胎干细胞的伦理争议,为规模化制备奠基。
2.ASGPR1靶向:给细胞装“肝脏导航”
针对肝细胞表面特有的“去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR1)”,通过基因修饰让iPSC分化的MSC表达靶向iCAR,如同给治疗细胞装“精准导航”,可锁定肝脏病灶,减少对其它器官“误伤”,提升治疗精准度。
3.增效型设计:疗效与安全“双赢”
通过技术改造激活MSC的抗炎(提升IL-10、TGF-β分泌)与肝细胞修复能力,同时引入“诱导型”调控机制,可依病灶微环境灵活调整细胞活性——既保证疗效拉满,又避免过度激活风险。
强强联合:临床与产业“双向奔赴”,硬件与质量“双保险”
此次合作并非简单的 “1+1”,而是 “临床需求牵引 + 产业技术支撑 + 质量体系背书” 的三维发力、同频共振,双方优势互补,为项目成功筑起 “双重保障”。
北大深圳医院:临床“领航者”,锚定研究靶心
作为三级甲等综合性医院,北大深圳医院肝病科是区域诊疗“领头羊”,拥有临床样本库、动物实验平台,可提供AIH患者数据与疾病模型;专家团队长期扎根AIH诊治一线,牵头多项国家级科研项目,精准锚定“临床转化”研究方向。
一五零生命:技术“实干家”,筑牢研发根基
作为聚焦细胞研发与再生医学的高新技术企业,一五零生命的核心优势在于:
1.硬件保障:拥有B+A级标准实验室,对标GMP规范,覆盖细胞培养、基因编辑、质量检测全流程,为核心实验提供稳定合规的环境,保障数据可靠、细胞安全。
2.质量保障:自主研发的“人脐带间充质干细胞”制剂,已通过中检院严苛检测并获《检验报告》,标志其纯度、活性、工艺均达国家权威标准,既验证公司研发实力,也为本次项目质量管控提供关键参考。
依托成熟的iPSC分化、iCAR基因编辑平台,一五零生命此前在MSC治疗炎症性疾病领域获阶段性成果,此次将承担“细胞制备、技术优化、机制验证”核心任务,为项目保驾护航。
未来可期:从实验室到病床,为AIH患者带来新希望
该项目落地有三重关键价值:推动iPSC靶向治疗在自身免疫性疾病领域“破圈”;树立“院企联合+硬件+质量”科研新范式;为AIH患者(尤其是难治性患者)带来治疗新路径,减轻医疗负担。
未来,双方将以B+A级实验室为后盾、中检院标准为“金标尺”,聚焦关键科学难题持续发力,推动实验室成果转化为临床疗效,为AIH患者送“生命福音”,为我国细胞治疗高质量发展注入新动能。