长达13年的外伤性双眼失明，经两次干细胞治疗后恢复至光感视力

近期《Stem Cell & Regenerative Medicine》期刊发表了一项单例临床研究，文献显示，一名超过13年以上的外伤性双侧完全失明患者，接受两次自体干细胞治疗后，显现出良好的安全性和有效性（从完全失明恢复至光感视力）。

视力障碍是指无法通过矫正手段恢复的视力下降，已成为全球性公共健康问题，可能由遗传、癌症、代谢紊乱、创伤和衰老等因素引起。有数据显示，全球超4000万人双眼完全失明，其中外伤是青少年非先天性失明重要诱因。

严重钝性头部外伤可造成从视网膜到大脑视觉皮层的全线损伤，引发难以逆转的双侧失明。当前药物与手术均无法修复坏死的视觉通路细胞，让长期全盲患者重见光明，已成为眼科医学重要挑战。

近年来，再生医学快速发展，其中干细胞因具备修复与再生能力，成为治疗难治性视力损伤的研究热点，为外伤性失明和其它视力障碍患者带来了新希望。

该项研究选用了自体干细胞治疗载体，由于细胞源于患者自身，无免疫排斥风险，且具备天然归巢能力，可定向迁移至损伤部位，在局部信号诱导下分化为视觉通路所需各类细胞。

患者资料：17岁女性患者，4岁时因车祸致头部钝性外伤，导致双眼完全失明，病程长达13年，入院检查双眼无光感，符合WHO完全失明诊断标准，视觉通路从视网膜到初级视觉皮层均存在严重损伤，常规治疗无效。

方 法：治疗前患者遵循标准化准备方案，停用影响干细胞活性的物质，补充营养制剂以提升干细胞数量，治疗采用静脉输注联合鼻内滴注的方式，共进行两次治疗。

鼻内滴注可使干细胞绕过血脑屏障（图6），通过嗅上皮通路直达视觉损伤区域，精准作用于受损视网膜、视神经与大脑视觉中枢。静脉输注的干细胞发挥全身支持作用，促进血管重建与组织微环境修复，协同提升治疗效果。

安全性结果：患者完成两次治疗后，未出现发热、感染、眼部炎症、神经异常等不良事件，生命体征与实验室检查无明显波动，鼻腔给药与静脉输注耐受良好，证实自体干细胞的安全性。

视力改善结果：采用标准化视觉识别测试，治疗前患者完全无光感（图7b），自述眼前一片漆黑；首次治疗2个月后，患者可在深灰色背景中看到模糊黑色光点（图7c），初步恢复暗视觉，感光细胞功能开始修复。

第二次治疗2个月后，患者视觉感知进一步提升，可看到边界更清晰的黑色方块，背景转为浅灰色，明暗分辨与轮廓清晰度明显改善（图7d）。这一变化提示视网膜感光杆细胞与视神经传导功能均得到恢复。

作用机制分析：研究显示，干细胞不仅修复视网膜局部损伤，还能再生视神经、视束等结构，重建视觉信号传导通路。患者明暗视觉恢复，证实了干细胞治疗的有效性。

目前眼科干细胞研究多针对视网膜退行性疾病，对于病程长达13年的慢性外伤性失明治疗比较罕见。本案例证实，即使是长期完全失明，经规范干细胞治疗仍可实现视觉功能部分恢复，为同类患者提供治疗参考。

局限性：该研究为单例探索性临床研究，样本量有限，仍需扩大样本、优化治疗频次并延长随访时间，验证长期疗效与最佳方案。

总 结：上述临床研究结果表明，自体干细胞可安全有效修复因长期外伤性全盲的视觉通路损伤，帮助患者从完全无光感恢复明暗与轮廓视觉，这为慢性严重视力损伤的干细胞治疗提供了重要临床依据。

未来随着研究推进，干细胞疗法有望成为外伤性视神经病变、全盲等难治性眼科疾病的核心治疗手段，为更多失明患者重建光明。

参考资料：

Young HE, Speight MO. Blunt Force Trauma-Induced Total Bilateral Visual Impairment of 13 Years Duration Treated with Autologous Telomerase-Positive Stem Cells. Stem Cells Regen Med. 2021; 5(1): 1-22.