干细胞治疗27例视网膜色素变性：术后6个月患者视力、视野和电生理指标均得到改善

近期，有学者在《Current Stem Cell Research & Therapy》期刊发表了一篇关于干细胞治疗视网膜色素变性临床试验，文献显示，术后6个月27例患者的最佳矫正视力、视野、电生理指标以及神经节细胞层厚度均得到不同程度改善。

视网膜色素变性（RP）核心特征为光感受器细胞进行性丢失与视网膜色素上皮萎缩，光感受器细胞丧失是导致RP患者视力下降乃至失明主要原因，该病主要累及视杆细胞，而视锥细胞因与视杆细胞存在相互作用，也会受到继发性损害。

RP是一种遗传性疾病，大约有50个不同的基因与之相关，最初症状是夜盲，随后是周边视野丧失和视力下降。在RP患者的眼底检查中可发现视神经盘蜡样苍白、视网膜血管变细和骨细胞样色素沉积。

有研究发现，RP患者玻璃体腔内存在促炎细胞因子聚集，炎症、免疫异常及氧化应激均参与其病理进程。目前尚无根治方法，临床以营养补充、对症支持等方式延缓病情进展，基因治疗仅在特定基因型中取得进展。

间充质干细胞（MSCs）凭借神经营养与免疫调节作用展现出良好应用前景，成为当前最具潜力的干预方向之一。它可分泌BDNF、CNTF（脑源性神经营养因子、睫状神经营养因子）等神经营养因子保护退变细胞，并通过免疫调节抑制视网膜过度免疫反应。

患者筛选：共纳入27例RP患者（47只眼睛），平均年龄43.67±12.08 岁（18-65岁），男性20例，女性7例。

方 法：在局麻条件下，于鼻下象限做5mm结膜及Tenon囊切口并分离，经巩膜筋膜囊下深部注射异体BMSCs，以8-0薇乔缝线制备线结，用20G弧形套管针注射后结扎防渗漏，术后予硫酸奈替米星/地塞米松磷酸钠滴眼液，每日4次，连用7天。

视力改善情况：治疗前平均最佳矫正视力（BCVA）0.74±0.49 logMAR，治疗后平均视力改善至0.61±0.46 logMAR。与基线相比，视力改善具有统计学意义，平均提升1.3行（6.5个字母）‌。

视野改善情况：治疗前视野平均偏差-27.76 ± 5.56dB，治疗后-26.70 ± 5.96 dB。与基线相比，视野平均偏差也得到了改善。图1和图2分别展示了1例患者治疗前后视野情况。

视觉诱发电位（VEP）：与治疗前相比，模式VEP 120ºP100振幅有显著改善，治疗前4.43±2.42µV，治疗后5.09±2.86 µV。

视网膜电图（ERG）：暗视0.01 ERG潜伏期治疗前18.33±15.39ms，治疗后20.87±18.64 ms。暗视3.0 ERG潜伏期治疗前20.75±26.31 ms，治疗后23.10±28.60ms。与治疗前相比，有明显提升。

神经节细胞层（GCL）厚度：治疗前46.26 ± 12.87µm，治疗后为52.47± 12.26µm，与基线相比，厚度有明显改善（图5、6）。

视网膜神经纤维层（RNFL）厚度：治疗后没有明显改善，也没有变薄。

总 结：现有多项研究表明，干细胞疗法可以改善RP患者视力和视野，该研究中观察到VEP和ERG积极反应增强，进一步证实了MSCs疗法的有效性。

我们最新6个月数据显示，球结膜下注射MSCs治疗RP具有良好疗效和安全性，但长期疗效和安全性还需更长时间的观察。为了确定治疗频率和细胞植入量，未来建议开展更多临床研究。

参考资料：

Nil Irem Ucgun, Cenk Zeki Fikret and Mualla Sahin Hamurcu.Bone Marrow-derived Mesenchymal Stem Cell Therapy in Retinitis Pigmentosa.Current Stem Cell Research & Therapy.10.2174/011574888X293265240311120103.