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干细胞
6例重度脑损伤患儿多次干细胞输注后，意识与神经功能显著改善，3例成功脱离呼吸机
来源： 发布日期：2026-10-23 浏览次数：5次
重度获得性脑损伤是危重症儿童长期神经残疾与死亡主要原因之一，损伤由缺氧缺血或创伤触发的神经炎症、氧化应激、血脑屏障破坏和进行性神经元凋亡驱动，最终造成脑软化、脑萎缩等不可逆改变，削弱脑组织自身修复能力。
到目前为止，针对重度获得性脑损伤，临床上还没有可以直接实现神经修复的常规治疗手段，现有治疗多以预防继发性脑损害为主。有研究表明，间充质干细胞（MSCs）可通过旁分泌释放神经营养因子和抗炎因子，改善神经微环境，减轻继发性脑损伤。
患者筛选：共纳入6例患儿（表1），其中5例男孩、1例女孩，中位年龄65.5个月；5例为心搏或呼吸骤停后缺氧缺血损伤，1例为枪弹所致穿通性创伤性脑损伤；全部患儿基线儿科脑功能表现分类（PCPC）均为5级，即昏迷/植物状态。
方 法：所有患儿均接受标准化儿科神经重症监护。每位患儿完成3-5次干细胞输注（中位数 3次），单次给药剂量1-2×10⁶个细胞/kg，细胞来源为异体骨髓或脐带血。给药途径分为三种（表1）：1例采用鞘内给药，2例采用静脉给药，3例采用鞘内联合静脉给药。
结 果：随访观察中，队列格拉斯哥昏迷评分（GCS）与PCPC评分随时间发生具有统计学意义的改变。与基线对比（表1），GCS中位数由治疗前4分（3-5）提升至6个月随访时11分（8-15）。
残疾状态分级：PCPC中位数由基线5级（昏迷/植物状态）下降至1个月的4级，6个月时达到3级，提示患儿意识与神经功能随时间逐步好转（表1）。
同时，3例患儿成功脱离呼吸机，另外3例仍需要呼吸支持，其中2例依靠气管切开维持通气。全部6例患儿均存活（表1），中位PICU住院61.5天，整体中位住院时长103.5天。
影像学显示：所有患儿随访影像均可见不同程度脑软化、脑萎缩等器质性损伤改变。虽然患儿临床功能指标改善，但影像未观察到明确脑组织再生重建，提示功能获益更可能来源于功能代偿，而非结构修复。
值得注意的是，MSCs主要发挥神经保护与促进修复作用，并非直接细胞替代。其依靠旁分泌与免疫调节，抑制继发性损伤，支持内源性神经发生与血管生成，以此促进神经功能恢复。
由于本研究样本量小且未设置对照组，观察到的神经功能改善，无法区分是干细胞、常规重症救治、早期康复还是疾病自然恢复带来的效果。
此外，该队列在病因、年龄、合并症、细胞来源、给药途径上存在明显异质性；并且该治疗不在医保报销范围，仅经济条件允许的家庭能够接受治疗，存在选择偏倚，研究结论难以广泛推广。
安全性分析：在干细胞输注过程以及为期6个月的随访周期内，未发现与操作相关不良事件。无发热、过敏、血流动力学紊乱、颅内压升高、脑脊液感染、癫痫加重以及肿瘤发生等情况，表明该治疗方案具备良好安全性。
常见病因包括心搏或呼吸骤停后继发缺氧缺血性损伤、创伤性脑损伤、中枢神经系统感染、代谢性损伤等。疾病早期多表现为严重意识障碍乃至昏迷，后期可遗留运动、认知、行为多重缺陷，部分患儿长期依赖呼吸机或处于植物状态，生活质量严重受损。
到目前为止，针对重度获得性脑损伤，临床上还没有可以直接实现神经修复的常规治疗手段，现有治疗多以预防继发性脑损害为主。有研究表明，间充质干细胞（MSCs）可通过旁分泌释放神经营养因子和抗炎因子，改善神经微环境，减轻继发性脑损伤。
近期，有学者在《Frontiers in Pediatrics》刊发一项MSCs辅助治疗重度获得性脑损伤患儿的单中心回顾性病例系列研究，研究显示，6例患儿接受干细胞辅助治疗后，队列整体意识与神经功能出现改善，其中3例成功脱离呼吸机。
患者筛选：共纳入6例患儿（表1），其中5例男孩、1例女孩，中位年龄65.5个月；5例为心搏或呼吸骤停后缺氧缺血损伤，1例为枪弹所致穿通性创伤性脑损伤；全部患儿基线儿科脑功能表现分类（PCPC）均为5级，即昏迷/植物状态。
方 法：所有患儿均接受标准化儿科神经重症监护。每位患儿完成3-5次干细胞输注（中位数 3次），单次给药剂量1-2×10⁶个细胞/kg，细胞来源为异体骨髓或脐带血。给药途径分为三种（表1）：1例采用鞘内给药，2例采用静脉给药，3例采用鞘内联合静脉给药。
结 果：随访观察中，队列格拉斯哥昏迷评分（GCS）与PCPC评分随时间发生具有统计学意义的改变。与基线对比（表1），GCS中位数由治疗前4分（3-5）提升至6个月随访时11分（8-15）。
残疾状态分级：PCPC中位数由基线5级（昏迷/植物状态）下降至1个月的4级，6个月时达到3级，提示患儿意识与神经功能随时间逐步好转（表1）。
随访结束，1例患儿恢复至正常水平（1级），2例存在轻度残障（2级），3例仍遗留重度残障（4级），部分患儿获得较为理想的功能恢复（表1）。
同时，3例患儿成功脱离呼吸机，另外3例仍需要呼吸支持，其中2例依靠气管切开维持通气。全部6例患儿均存活（表1），中位PICU住院61.5天，整体中位住院时长103.5天。
影像学显示：所有患儿随访影像均可见不同程度脑软化、脑萎缩等器质性损伤改变。虽然患儿临床功能指标改善，但影像未观察到明确脑组织再生重建，提示功能获益更可能来源于功能代偿，而非结构修复。
值得注意的是，MSCs主要发挥神经保护与促进修复作用，并非直接细胞替代。其依靠旁分泌与免疫调节，抑制继发性损伤，支持内源性神经发生与血管生成，以此促进神经功能恢复。
由于本研究样本量小且未设置对照组，观察到的神经功能改善，无法区分是干细胞、常规重症救治、早期康复还是疾病自然恢复带来的效果。
此外，该队列在病因、年龄、合并症、细胞来源、给药途径上存在明显异质性；并且该治疗不在医保报销范围，仅经济条件允许的家庭能够接受治疗，存在选择偏倚，研究结论难以广泛推广。
安全性分析：在干细胞输注过程以及为期6个月的随访周期内，未发现与操作相关不良事件。无发热、过敏、血流动力学紊乱、颅内压升高、脑脊液感染、癫痫加重以及肿瘤发生等情况，表明该治疗方案具备良好安全性。
总 结：上述研究结果证实，在常规重症监护基础上接受间充质干细胞治疗的重度获得性脑损伤患儿，6个月随访，队列整体意识与神经功能指标出现明显改善，没有出现重大安全事件。该研究虽取得了积极结果，但后续仍需大样本、前瞻性对照试验，以进一步验证其疗效。
参考资料：
