干细胞治疗5例阴茎硬结症：6个月随访4例患者斑块近乎完全消退，阴茎血流与弯曲畸形明显改善

阴茎是男性重要生殖器官，佩罗尼氏病（又称“阴茎硬结症”）会严重破坏男性身心健康与夫妻生活质量。该疾病属结缔组织病变，病理特征为阴茎白膜内部形成纤维斑块，斑块诱发的慢性炎症，会逐步带来勃起疼痛、阴茎弯曲，不少患者同时伴随不同程度勃起功能障碍。

佩罗尼氏病在普通人群中患病率高达7.1%，患病个体常存在阴茎动脉血流下降、静脉闭合功能受损。当前临床包含药物保守治疗与外科手术两类手段，手术存在一定创伤风险，保守疗法很难消解已经形成的纤维瘢痕斑块，缺乏修复白膜损伤针对性方案。

前期动物实验为干细胞治疗佩罗尼氏病积累了重要基础。多项大鼠模型研究证明，MSCs局部注射能够抑制白膜与海绵体纤维化，阻止弹力纤维变性，下调促斑块形成相关因子表达，有效改善模型动物勃起功能。

近年，《Journal of Osteopathic Medicine》发表了一项胎盘基质来源间充质干细胞（PM-MSCs）治疗佩罗尼氏病临床研究成果。文献显示，5例患者接受局部注射，经6个月随访，完成复查的4例受试者斑块近乎完全消退，阴茎血流与弯曲畸形得到显著改善。

试验设计：该研究属于前瞻性开放标签临床探索，未设置安慰剂或假治疗对照组，排除抗凝治疗、盆腔肿瘤治疗史、免疫疾病、血液肝病等高危人群。

患者筛选：共纳入5例不愿接受手术的佩罗尼氏病受试者，年龄45-59岁。入组患者体格检查可触及阴茎斑块（1例3个斑块，3例各2个斑块，1例1个斑块），超声检查进一步证实斑块存在，部分受试者存在重度阴茎弯曲。

方 法：PM-MSCs来源于绒毛膜胎盘，用等渗盐水稀释，一部分直接注射到斑块及其周边组织，剩余制剂均匀注射至阴茎根部双侧海绵体。整个研究周期内仅执行一次干细胞给药，不再追加细胞制剂，保障干预条件统一可控。

随访周期：研究设置6周、3个月、6个月三个随访节点，每次随访重复检测阴茎血流、阴茎周长、拉伸长度、斑块超声以及勃起功能问卷。5例受试者中1例在6个月时失访，2例因疗效满意拒绝重复药物诱导勃起。

结果：阴茎血流变化：干细胞治疗后，受试者阴茎收缩期峰值血流速度出现明显提升。基线阶段患者PSV普遍偏低，治疗6周血流即出现上涨（表1），3个月（表2）和6个月改善持续放大，该指标具有统计学显著性(P＜0.01)，提示阴茎局部动脉血液灌注得到有效改善。

斑块改善情况：入组受试者共检出10处纤维斑块，治疗后6周斑块体积明显下降；3个月时，10处斑块中7处完全消失；6个月时，完成检测的4例患者斑块体积接近100%消退，另1例患者因失访没有获取到数据。

阴茎弯曲畸形改善情况：受试者基线弯曲角度跨度0°-120°，有1例患者仅存在斑块疼痛，无弯曲表现。其余4例受试者弯曲角度均有下降，改善幅度30°-120°（表2），部分患者弯曲畸形完全消失，重度弯曲患者畸形程度得到大幅缓解。

阴茎舒张末期血流速度、阴茎拉伸长度、勃起周长的前后对比（表1和2），未达到统计学显著差异。国际勃起功能指数问卷得分同样没有统计学意义上的提升。说明在本次小样本试验条件下，干细胞主要改善斑块、血流和弯曲，主观勃起功能获益有限。

安全性分析：研究没有出现海绵体破裂、严重血肿、持续性阴茎水肿等重大不良事件，仅发生1例阴茎异常勃起，通过穿刺抽吸处置完毕。该研究属于短期随访，不能完全排除迟发不良反应的潜在可能性。

研究局限：入组仅5例受试者，样本数量很小，统计效能不足；未采用随机-双盲-安慰剂对照设计，存在观察偏倚干扰结果的可能；随访周期最多只有6个月，无法获知斑块远期复发情况，也难以评估治疗长期安全性。

总 结：该研究是全球首次使用胎盘来源间充质干细胞治疗人类佩罗尼氏病的临床尝试，单次局部细胞注射后，完成6个月随访的受试者斑块近乎完全消退，阴茎动脉灌注提升，弯曲畸形明显缓解，未见严重不良事件。

基于上述试验本身短板，该研究仅能够展示干细胞疗法潜在应用前景，结果不能直接作为临床治疗依据。未来需要开展大样本、长期随访的对照临床试验，进一步明确该疗法的确切疗效、斑块复发概率以及远期安全情况。

参考资料：

Jason A. Levy, OMS III, MS; Melissa Marchand, PA-C; Leanne Iorio, OMS I; Gilles Zribi; and Michael P. Zahalsky, MD.Effects of Stem Cell Treatment in Human Patients With Peyronie Disease.10.7556/jaoa.2015.124.J Am Osteopath Assoc. 2015;115(10):e8-e13.