干细胞治疗10例青光眼性视神经病变：术后6个月，80%患者自觉视功能得到显著改善!

青光眼是一种以进行性视神经变性为特征的疾病，也是全球失明的主要原因之一，会引起视网膜神经节细胞（RGC）及其轴突缓慢退行性病变，最终导致视力丧失。

有数据显示，全球有近9500万人患青光眼，其中约1000万人单眼失明，且还有更多的人因青光眼而出现视力障碍。随着人口老龄化加剧，预计2040年，全球将有超过1亿人受到青光眼影响。

眼内压（IOP）升高被认为是RGC和神经纤维受损的重要因素，主要通过机械压迫、缺血及免疫炎症级联反应驱动病变。这种损伤似乎首先累及视神经头内无髓鞘的RGC轴突，然后累及RGC体，最终导致青光眼性视神经病变（GON）。

已有多种致病因素被提出解释青光眼中RGC凋亡/丢失：微循环缺血、活性氧（ROS）生成过量、双向轴突运输受损、副炎症、兴奋性毒性、神经营养因子减少以及电活动减少。尽管接受了规范治疗，多数GON患者仍会出现RGC进行性丢失。

目前许多潜在治疗方案正在临床研究中，其中细胞疗法因能直接分化替代受损RGC，成为最具潜力的治疗策略之一。另一方面，细胞疗法可以旁分泌不同的因子，这些因子已被证明可以在视神经损伤后激活RGC内在再生程序，促进细胞存活和轴突再生。

具体而言，细胞疗法的有效性可通过多种机制表现出来，包括血液流变学、抗氧化、抗炎、抗凋亡、神经营养和细胞保护机制，这些机制在临床上可以改善患者视功能和青光眼的总体预后。

近年，有学者进行了一项关于GON的临床试验，10名患者接受自体脂肪间充质干细胞（AD-MSC）和富血小板血浆（PRP）治疗后6个月，80%患者自觉视功能得到显著改善，并且没有报告眼部或全身影响。

患者筛选和分组：共25名GON患者（35只眼）入组，10名女性，15名男性，平均年龄70.7±9.9岁，年龄范围50-84岁。被随机分为两组，对照组共21只眼（8名男性，7名女性），其余14只眼构成治疗组患者（7名男性和3名女性）。

方 法：根据Limoli视网膜修复技术（LRRT），治疗组在脉络膜上腔中移植自体MSC（图1），该技术由以下三部分组成：脂肪基质细胞（ASC）、脂肪组织基质血管部分（SVF）中所含的AD-MSC以及从富血小板血浆（PRP）中回收的血小板（PLTs）。对照组使用常规治疗。

结果：①最佳矫正视力（BCVA）：6个月后，对照组BCVA从0.0947降至0.0937 logMAR；治疗组BCVA从0.213降至0.155 logMAR，显示出统计学上显著改善（图3），两组间变化被认为具有统计学意义。（logMAR数值越小，表示视力越好）。

②近距离视力：6个月后，对照组近距离视力从6.57增加至6.9，表明视力恶化；LRRT治疗组近距离视力从10.21下降至8.29，表明视力得到改善（见图4）。虽然后者得到改善，但两组间变化被认为没有达到统计学意义。

③显微视野测量：6个月后，对照组敏感度从13.20 dB降至12.64 dB，表明视功能显著恶化；LRRT治疗组敏感度从10.00上升至11.12，表明视功能得到显著改善（图5和6）。与对照组相比，LRRT治疗组敏感度增加被认为具有统计学意义。

④依从性：通过对治疗组所有患者的主观体验进行了调查，6个月时，80%患者自觉视功能得到改善，20%保持不变，没有患者出现视功能恶化的情况。此外，研究还表明，12个月后进行PRP加强注射可以维持疗效。

局限性：这项研究存在两个局限性，一方面样本量很小，而且研究没有设盲，后续需要更多的患者来评估这种疗法的效果；另一个局限性，是没有测量电刺激等额外治疗是否会增加 MSC活性，这一个局限性构成了近期研究的基础。

总  结：上述研究结果表明，自体AD-MSC移植与PRP联合注入脉络膜上腔可能有助于恢复视神经功能，改善目前没有治愈性治疗选择的GON患者的临床、预后和康复情况。

参考资料：

【1】Liang Guo et al.Cellular senescence and glaucoma.10.1016/j.exger.2025.112718.

【2】Paolo Giuseppe Limoli.Mesenchymal stem and non-stem cell surgery, rescue, and regeneration in glaucomatous optic neuropathy.10.1186/s13287-021-02351-4.