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干细胞治疗多系统萎缩(MSA)的2项临床案例

来源: 发布日期:2020-10-10 浏览次数:6216次

多系统萎缩(MSA)是一种神经系统变性疾病,以神经元丢失、神经胶质细胞增生及其胞浆内出现以α-突触核蛋白为主要成分的嗜酸性包涵体为主要病理学特征,最常见的首发症状为自主神经功能障碍。干细胞治疗为MSA带来了希望。


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MSA好发于50岁左右的成年,男性居多,以缓慢起病为主,逐渐进展,早期误诊率较高,医学尚无特效药物治疗,国内外研究人员在不懈探索MSA发病机制的同时,也将目光投向了干细胞治疗。

近年来研究表明,干细胞具有免疫调节作用与分泌细胞因子功能,可产生许多营养因子,如脑源性神经营养因子、胶质源性神经营养因子、神经生长因子、血管内皮细胞生长因子、成纤维细胞生长因子,上述因子能改善多系统萎缩患者的自主神经功能障碍、小脑共济失调、锥体外系症状等。

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临床案例1:研究人员等用鞘内注射联合静脉注射人脐带间充质干细胞治疗25例橄榄脑桥小脑萎缩患者,治疗结束后的1、3个月发现,患者的ICARS(世界神经病联合会国际合作共济失调评分量表)及UMSARS(统一多系统萎缩评估量表)评分指数均明显降低;Barthel指数升高,说明患者神经功能有所改善。

临床症状方面,52%的患者运动性共济失调、书写困难、吞咽困难和构音障碍得到一定程度改善。干细胞治疗MSA具有良好的临床疗效,试验治疗期间无患者出现严重不良反应!

临床案例2:研究人员对40例多系统萎缩小脑型(MSA-C)患者给予人脐带间充质干细胞(1×106个细胞/Kg)鞘内注射治疗,1次/周,4次为1疗程,随访27~55个月。

其中,29例治疗1个疗程,行走、站立不稳,运动迟缓,上肢精细动作障碍,书写困难,构音障碍,眼球运动障碍等临床症状得到改善;另外11例接受2-3个疗程。结果表明,多疗程治疗效果进一步提高,有助于多数患者神经功能的进一步改善,延缓疾病进展。

总结
干细胞为多系统萎缩治疗提供了新的思路和方法,临床应用前景广阔;同时如何提高干细胞治疗的疗效也存在一定的挑战,例如每疗程的最佳治疗次数、间歇时间、干细胞数量、治疗途径等问题。


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