盘点国内外已注册的细胞治疗自闭症临床试验

据美国国立卫生研究院（NIH）发布的数据显示，截止目前，关于细胞治疗ASD的临床注册试验已有65项，下文中列举出部分不同来源的细胞治疗ASD的研究结果。

一、BMMNC治疗ASD的研究

①在一项开放标签试验中，研究人员对32名ASD受试者使用了自体骨髓单个核细胞（BMMNC）疗法。术后ISAA的测量结果表明，所有患者的眼神接触得到加强、社交互动、学习能力提高、对呼叫响应时间变短、说话时异常噪音减少、情绪异常得到恢复。

②另一项研究中，对一名25岁男性ASD伴有癫痫的患者进行自体BMMNC（鞘内）移植。术后ASD评估量表的多个领域均取得了进步，且没有发生重大不良事件；6个月后患者注意力、睡眠、社交互动、记忆力和大脑代谢低下情况（通过PET扫描得到证实）均得到了改善。

二、HUCBC治疗ASD的研究

①by Duke University进行了一项关于自闭症的I期临床试验，研究采用了静脉输注人脐血干细胞（HUCBC）的治疗方式。随访发现这种治疗方式对25名ASD患者可以安全使用，ASD临床症状也普遍得到改善。此外，还观察到最初非语言智商得分较低的参与者在行为领域也有很大进步。

②2019年by Duke University的研究人员又完成了一项II期研究，对180名参与者单次静脉注射自体或同种异体HUCBC。结果观察到患者的临床总体印象（CGI）分数显著恢复，在涉及玩具使用和交流活动中观察到了显著改善。

三、UC-MSCs治疗ASD的研究 

①国内有研究人员进行了一项UC-MSCs联合CBMNCs治疗ASD的I/II期临床试验，共招募了37名受试者。术后观察到患者的社交和行为改善、眼神交流增强、情绪和攻击性反应减少、适应性以及过激行为和不稳定言语减少。未发现严重不良事件，只有5名患者出现了低烧。

②Jessica等人进行了一项关于ASD的I期开放标签、剂量递增临床试验，研究采用UC-MSCs治疗了12名ASD患者，术后有10名患者在ASD的三项指标测量中（CGI：临床整体印象改善量表；PDDBI：广泛性发育障碍行为量表自闭症综合；VABS：社交子量表标准分数），至少有一项指标得到了显著改善。

四、胚胎干细胞治疗ASD的研究 

Bradstreet等人进行了一项关于ASD开放标签试点研究，共纳入了45名患者，采用HSC与胚胎干细胞联合治疗的方式。术后观察到78%的患儿情绪、眼神交流和食欲得到改善；在1年随访中，发现CD3+淋巴细胞和CD4+辅助细胞显著增加，CD19+B淋巴细胞减少。在接受治疗的受试者中未观察到不良事件。

总 结：通过分析近几十年来不同干细胞在治疗ASD方面的试验，发现除了一些常见轻微不良事件，如呕吐、恶心和轻度疼痛外，所有结果均表明这种疗法对不同年龄的ASD患者是安全可行的。需要注意的是，针对不同细胞类型进行的II期研究并不多，未来需要更多显示与对照组标准化存在可比差异的人体研究，以证明足够的可行性和安全性。

参考资料：

【1】Sabiha Shamim, Nasar Khan, David L Greene, Umm E Habiba& Amna Ume.The promise of autologous and allogeneic cellular therapies in the clinical trials of autism spectrum disorder. http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/.

【2】https://clinicaltrials.gov/search?term=autism%20spectrum%20disorder%20AND%20cell%20therapy&page=1.