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干细胞治疗自闭症12例:I期临床试验

来源: 发布日期:2024-01-26 浏览次数:465次

自闭症

自闭症谱系障碍(ASD)是一种异质性神经发育障碍,研究显示,在儿童早期发育中,神经炎症、小胶质细胞激活以及大部分ASD患者都存在免疫功能失调。间充质干细胞(MSCs)因其具有强大的免疫调节和抗炎能力,已被众多学者用于ASD的基础研究和临床研究。


Jessica等人在《Stem Cells Translational Medicine》发表了一项关于ASD的I期开放标签、剂量递增临床试验,研究采用人脐带来源的MSCs治疗12名ASD患者,结果有10名患者在ASD的三项指标测量中(CGI:临床整体印象改善量表;PDDBI:广泛性发育障碍行为量表自闭症综合;VABS:社交子量表标准分数),至少有一项指标得到了改善。


干细胞治疗


该研究纳入的 12名患者中,有9名男孩,3名女孩,平均年龄6.4岁,基线时的非语言智商中位数为38.5(22-91),自闭症诊断观察表(ADOS-2)中位数得分为9(6-10,得分越高表明症状越多)。

方 法:在UC-MSCs输注前15-30分钟,所有患者预先静脉注射苯海拉明0.5mg/kg和甲泼尼龙0.5mg/kg,部分患者还接受了口服药物。然后平均每位患者按照2*106/kg的细胞量,并将其混入20 mL复方电解质注射液 + 5%人血清白蛋白中进行静脉输注。其中3名患者接受了1次输注,3名患者接受了2次输注,6名患者接受了3次输注。


临床试验


结果:①不良事件:11名患者报告了输注UC-MSCs后的影响(图2),这些报告的事件都是轻微不良反应,最常发生的事件是输液过程中的躁动,其中1名患者在完成第三次输注后出现中度低血压,这些事件都在同一天得到解决。

②临床结果(表4):UC-MSCs输注完成后,随访显示,33.3% (4/12)的患者,3个评估指标均表现出改善;16.6% (2/12)的患者,两个评估指标表现出改善;33.3% (4/12)的患者,一个评估指标表现出改善。


临床试验


在6名评估指标改善≥2/3的患者中,2名患者接受了一次UC-MSCs输注,2名患者接受了两次UC-MSCs输注,2名接受了三次UC-MSCs输注。(评估范围:CGI从无改善到很大改善、PDDBI下降至少5分表明有改善、VABS大于3分表明改善)。

总 结:以上研究表明,给予ASD患者输注UC-MSCs似乎是一种安全可行的治疗方法,未来还需进行更多临床试验来充分评估这种方法的安全性和有效性。


参考资料:

How to cite this article: Sun JM, Dawson G, Franz L, et al.Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. STEM CELLS Transl Med. https://doi.org/10.1002/sctm.19-0434.



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