干细胞治疗自闭症12例：I期临床试验

自闭症谱系障碍(ASD)是一种异质性神经发育障碍，研究显示，在儿童早期发育中，神经炎症、小胶质细胞激活以及大部分ASD患者都存在免疫功能失调。间充质干细胞(MSCs)因其具有强大的免疫调节和抗炎能力，已被众多学者用于ASD的基础研究和临床研究。

Jessica等人在《Stem Cells Translational Medicine》发表了一项关于ASD的I期开放标签、剂量递增临床试验，研究采用人脐带来源的MSCs治疗12名ASD患者，结果有10名患者在ASD的三项指标测量中（CGI：临床整体印象改善量表；PDDBI：广泛性发育障碍行为量表自闭症综合；VABS：社交子量表标准分数），至少有一项指标得到了改善。

该研究纳入的 12名患者中，有9名男孩，3名女孩，平均年龄6.4岁，基线时的非语言智商中位数为38.5（22-91），自闭症诊断观察表（ADOS-2）中位数得分为9（6-10，得分越高表明症状越多）。

方 法：在UC-MSCs输注前15-30分钟，所有患者预先静脉注射苯海拉明0.5mg/kg和甲泼尼龙0.5mg/kg，部分患者还接受了口服药物。然后平均每位患者按照2*106/kg的细胞量，并将其混入20 mL复方电解质注射液 + 5%人血清白蛋白中进行静脉输注。其中3名患者接受了1次输注，3名患者接受了2次输注，6名患者接受了3次输注。

结果：①不良事件：11名患者报告了输注UC-MSCs后的影响（图2），这些报告的事件都是轻微不良反应，最常发生的事件是输液过程中的躁动，其中1名患者在完成第三次输注后出现中度低血压，这些事件都在同一天得到解决。

②临床结果（表4）：UC-MSCs输注完成后，随访显示，33.3% (4/12)的患者，3个评估指标均表现出改善；16.6% (2/12)的患者，两个评估指标表现出改善；33.3% (4/12)的患者，一个评估指标表现出改善。

在6名评估指标改善≥2/3的患者中，2名患者接受了一次UC-MSCs输注，2名患者接受了两次UC-MSCs输注，2名接受了三次UC-MSCs输注。（评估范围：CGI从无改善到很大改善、PDDBI下降至少5分表明有改善、VABS大于3分表明改善）。

总 结：以上研究表明，给予ASD患者输注UC-MSCs似乎是一种安全可行的治疗方法，未来还需进行更多临床试验来充分评估这种方法的安全性和有效性。

参考资料：

How to cite this article: Sun JM, Dawson G, Franz L, et al.Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. STEM CELLS Transl Med. https://doi.org/10.1002/sctm.19-0434.