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干细胞治疗自闭症:一项评估大脑生物标志物的I期临床试验

来源: 发布日期:2023-09-12 浏览次数:458次

有研究提出,脑电图(EEG)、fMRI、MRI以及弥散张量成像,可做为评估自闭症谱系障碍(ASD)大脑生物标志物的候选方法,其中EEG是研究者最感兴趣的一种,因为它的高时间分辨率,能以毫秒精度评估大脑功能变化以及异常的大脑网络。


自闭症


使用EEG的观察性研究结果,有助于识别患有ASD儿童和成人,以及有患ASD风险婴儿的空间和时间异常。一些研究发现,ASD高危婴儿在完全综合征发作前会表现出独特的EEG特征,这也显示了EEG在ASD中的潜在用途。

Michael Murias等人进行了一项关于ASD的探索性、开放标签、I 期临床试验,文献显示,研究人员使用自体脐带血干细胞治疗ASD患者,输注后12个月,发现脑电图频谱特征和社交沟通等症状均出现了显著变化,研究结果已在《Stem Cells Translational Medicine》发表。


干细胞治疗


该试验主要目的是为了观察自体脐带血治疗ASD的安全性以及临床结果和生物标志物变化。研究共纳入25名ASD患儿,年龄在2~6岁,男21例,女4例,其中轻度4例,中度3例,偏重10例,重度8例。

方 法:经过患者家属知情同意,治疗前预先服用苯那君(0.5 mg/kg IV)、Solu-Medrol(0.5 mg/kg IV),参与者通过外周静脉接受部分或全部脐带血干细胞(含有1.25 ml/kg人血清白蛋白)输注,细胞量为1-5 *107/kg。术前以3种刺激条件(玩具、社交和泡泡)为基线,来观测术后患儿的脑电图变化。


临床试验


结果:①脑电图变化:输注后12个月,发现脑电图频谱特征发生显著变化,其特征是绝对额叶α频率以及相对额叶和中央区域显著增加,相对β频率(11-20 Hz)也略有增加。此外,还发现脑电图β频率与社交沟通症状的相关改善,这凸显了脑电图生物标记物具有预测结果变化的作用。

②脑电图对比:观察到输注后12个月的脑电图频谱特征变化比输注后6个月的脑电图频谱特征变化更为频繁,这可能是因为脑电图变化与长期的神经回路重建有关。


临床试验


③CGI-I变化:通过CGI-I评估,发现这些患儿在经过干细胞治疗后,他们的社交沟通(VABS)、表达性语言(EOWPVT)和整体临床改善方面均表现出明显改善。

④安全性:在整个随访期间,未观察到与治疗相关的严重不良反应,仅有部分患儿出现低热、轻微腹泻,常规处理后恢复正常。

总 结:以上研究证明,使用脑电图可作为测量干细胞治疗ASD结果工具的潜力,同时也显示出了其有益的治疗结果,表明脑电图测量可能是未来ASD临床试验的有用终点。


参考文献:

Michael Murias, Samantha Major, Scott Compton, Jessica Buttinger, Jessica M.Sun, Joanne Kurtzberg, Geraldine Dawson. Electrophysiological Biomarkers Predict Clinical Improvement in an Open-Label Trial Assessing Efficacy of Autologous Umbilical Cord Blood for Treatment of Autism. http://dx.doi.org/10.1002/sctm.18-0090.



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