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案例|细胞疗法在成人自闭症中的安全性和有效性分析

来源: 发布日期:2023-08-18 浏览次数:806次

自闭症是一种由产前或产后早期引起的非典型大脑神经发育疾病,一般在婴儿出生后12~18个月左右发病,但也有患者在成年后才会被诊断出来,他们的社会关系、就业和生活质量都会被严重影响。

目前细胞疗法已多种疾病的研究中显示出了积极益处,Alok Sharma等人进行了一项关于成人自闭症的相关研究,他们采用自体骨髓单核细胞(BMMNC)移植治疗1例成人自闭症患者,随访结果显示,患者从60%残疾的轻度自闭症恢复正常。


细胞移植


患者是一名33岁男性,他在3岁后才学会说话;6~8岁时,有多动症伴随一些行为问题,比如无缘无故大笑、打人、目光接触不良以及无缘无故奔跑;14岁时,变得有攻击性,开始表现出脾气暴躁、社交互动能力变差;18岁时,被诊断出患有自闭症。

脑部MRI显示轻度大脑和小脑萎缩,在印度自闭症评估量表(ISAA)中,他得分为94分(轻度自闭症,60%残疾),临床总体印象(CGI)量表中,疾病严重程度(CGI-I)评分为3,属于轻度精神疾病。


自闭症


获得患者父母知情同意后,抽吸患者骨髓(100ml),通过分离培养后获得所需的BMMNC,使用18G Touhy针和硬膜外导管在L4-L5椎节进行鞘内注射,同时给患者静脉注射一剂30 mg/kg甲泼尼龙。

结果:①症状改善情况:术后1周内眼神接触改善;3个月后,观察到多动症减少,重复性言语减少;6个月后,症状持续改善,随着发脾气次数减少,注意力持续时间增加;由于眼手协调能力提高,他的舌头运动能力得到了改善,吃东西不会溢出;自言自语、大笑等行为问题减少。

为了维持这些改善,他在6个月后接受了第2剂自体BMMNC移植;9个月后,患者多动症和攻击行为大幅减少,目光接触和重复言语都得到了持续改善,解决问题能力和反应能力均明显提高。


临床试验


②ISAA分数变化:ISAA量表评分从最初的94分(60%残疾的轻度自闭症)降至79分(50%残疾的轻度自闭症)。此外,他的语言和沟通、行为模式和感官方面都有所提高(表2)。在接受了第二剂自体BMMNC移植治疗后,他的ISAA分数进一步降至64分(无自闭症)。

③PET CT变化:细胞治疗前与细胞治疗后PET CT扫描对比,观察到较治疗前有所改善(图1);大脑各个区域的FDG摄取量减少(表1);脑部核磁共振成像6个月后保持不变。


临床试验


④CGI评分变化:治疗前他的疾病严重程度(CGI-I)为3分(轻度疾病),治疗后9个月降至2分(边缘精神疾病);总体改善(CGI-II)评级为2分(显著改善),功效指数(CGI-III)为5分(中度改善,无副作用)。

总 结:以上研究结果表明,细胞疗法在成人自闭症中的巨大潜力,未来需要更多研究来验证其治疗成人自闭症的长期效果。


参考文献:

Alok Sharma1, Nandini Gokulchandran1, Hemangi Sane2, Pooja Kulkarni2*, Nancy Thomas3, Amruta Paranjape3 and Prerna Badhe1. Intrathecal Autologous Bone Marrow Mononuclear Cell Transplantation in a Case of Adult Autism. DOI: 10.4172/2165-7890.1000113.



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