案例 | 干细胞移植治疗1例重症红斑狼疮的研究报告

近期，在《Journal of Translational Autoimmunity》期刊上发表了一篇关于脂肪间充质干细胞成功移植一例重症红斑狼疮的病例研究报告。

系统性红斑狼疮(SLE)：是一种自身免疫性疾病，其特征是炎症反应的激活会影响多个器官，包括皮肤、关节、肾脏、造血系统和中枢神经系统，导致多器官损伤和衰竭。在国外，SLE的总发病率为每100,000人中有3.7人例发病。

研究表明，SLE的发病机制涉及大量免疫细胞的异常激活，例如B细胞、T细胞、巨噬细胞等，这些细胞有助于增加促炎因子、免疫球蛋白、致病性自身抗体的产生, 最终导致免疫复合物沉积导致多脏器损伤。

间充质干细胞(MSCs)具有低免疫原性和强大的免疫调节作用，已被证明对SLE的改善具有积极影响，它能够促进抗炎Th2和Treg细胞的增殖，同时下调促炎Th1、Th17和B细胞活性。

在下面这项研究中，研究人员通过多次静脉输注自体脂肪MSCs，是为了改善一名在接受多种药物治疗后失败的65岁女性SLE患者相关症状，结果如下。

目 的：观察MSCs移植治疗重症SLE的有效性和安全性。

方 法：一名65岁女性SLE患者，她在1994年被诊断出患有SLE，期间该受试者一直在接受不同的药物治疗，均失败且伴有严重副作用，但她的SLE症状没有太大改善。后来该受试者被批准接受MSCs移植治疗，在大约一年的时间里，共输注了9次MSCs（每次输注2亿个细胞），前6次输注是每月1次，其余3次是双月1次。术后通过对该患者的SF-36问卷回答、视觉模拟量表(VAS)评分和C反应蛋白(CRP)测量值的变化和不良反应来评估其有效性和安全性。

结果：①SF-36变化：与基线相比，第20周的所有衡量指标均有显著改善，患者报告其身体机能总体改善（基线时为65%，第20周时为75%）、角色限制由于情绪问题（33.3%对100%）、社会功能（87.5%对100%）、身体健康（0%对100%）、一般健康（0%对10%）、精力/疲劳（25% 对40%）、疼痛（35%对57.5%）和情绪健康（92%对96%）。

②VAS评分变化：与基线相比，患者的VAS评分在移植后的20周内得到了明显改善，基线评分为8.8，改善至1.52。

③C反应蛋白变化：与 SF-36问卷和VAS评分的趋势类似，CRP水平在20周内有明显改善，20周后改善不明显（可能与输注间隔时间有关）。

④安全性：整个移植治疗期间未发生严重不良事件。

总 结：上述研究表明，MSCs移植可有效改善患者病程的各项指标，例如患者的身体机能、精力、情绪健康、疲劳和疼痛等，说明MSCs在移植治疗SLE相关的炎症和症状方面具有强大的潜力。

参考文献：

Ridhima Vij ^a,*, Mallika Tripathy ^b, Hosu Kim ^c, Hyeonggeun Park ^c, Thanh Cheng ^a,c, Djamchid Lotfi ^a,c, Donna Chang ^a,c . Frequency-dependent effect of intravenous administration of human adipose-derived mesenchymal stem cell therapy for severe Systemic Lupus Erythematosus: A case report. doi: 10.1016/j.jtauto.2022.100166. PMCID: PMC9523069.PMID: 36187443.