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干细胞移植

案例|干细胞移植对渐冻症的短期疗效分析

来源: 发布日期:2022-08-01 浏览次数:62次

渐冻症(ALS):一种进行性神经变性疾病,由于上、下运动神经元变性导致四肢、躯干、胸部及腹部肌肉逐渐无力和萎缩,患者从最初发现症状开始,平均能存活3~5年,最终因呼吸肌麻痹而死亡。 

ALS是现代医学难题之一,该疾病病因不明,暂无有效治疗方法,虽然1996年美国FDA批准一种用于ALS的治疗药物(利鲁唑:一种兴奋性氨基酸受体阻滞剂),对患者存活期有一定延长作用,但不能逆转患者病情。


渐冻症


研究表明,组织特异性干细胞具有分化成其它细胞或组织的潜能,在一定条件下可以分化为运动神经元,同时还可分泌多种神经营养因子帮助修复受损的神经元,这为ALS的治疗开创了更广泛的空间。

临床研究

目 的:分析脐带间充质干细胞(UC-MSCs)移植对ALS短期的效果及安全性。


干细胞治疗


方 法:研究选取29例ALs患者(男24例、女5例,年龄38~73(55.86±9.35)岁,病程0.5~11(2.76±2.29)年,均符合中国ALS诊断和治疗指南及世界神经病学联盟1994年EI Escorial会议上制定的ALs临床诊断标准,患者共接受4次UC-MSCs移植治疗(蛛网膜下腔注射2x107~5x107个细胞/次)。比较治疗前后ALS功能评分量表(ALSFRS-R)评分、改良医学研究委员会(MRC)评分,并对对安全性指标进行评价。

结 果:①ALSFRS-R评分:移植治疗后第14天,穿衣和卫生能力评分高于治疗前,总分及其余功能区评分均有提升。治疗后第28天,言语、穿衣和卫生能力评分明显高于治疗前(P分别为0.032、0.015),言语功能评分明显高于治疗后第14天(P=0.040),总分及其余功能区评分与治疗前及治疗后第14天相比有较小提升,见表1。


干细胞移植


②MRC评分:UC-MSCs移植治疗后第14天,上肢肌群肌力评分明显高于治疗前(P=0.050),治疗第28天,上肢肌群肌力评分比治疗前进一步升高 (P=O.036);颈部及下肢肌群肌力评分高于治疗前,见表2。


干细胞移植


③安全性观察:UC-MSCs移植治疗后,有2例出现自限性发热反应 (体温<38.0℃),未经处理,分别持续6、8h自行降至正常。1例出现头晕,经补液支持治疗后症状消失。4例出现局部轻微疼痛,考虑与腰椎穿刺术操作有关,经对症治疗后疼痛均缓解。7例患者白细胞计数、13例患者甲胎蛋白(AFP)高于治疗前 (P均<0.01),未处理,3个月后均降至正常范围。 29例患者肝肾功能、艾滋病病毒抗体、梅毒抗体、肝炎标志物、心电图等指标治疗前后相比无变化。

综上所述 ,UC-MSCs移植治疗ALS短期内安全有效,能显著改善患者的言语、肢体运动功能等生活能力,增强上肢肌群肌力,提高患者的生活质量,延缓病情发展。


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