干细胞治疗有效遏制渐冻症的进行性发展

导语：干细胞治疗为渐冻症临床新方案提供新的思路，干细胞有效遏制疾病的进展，为患者带来希望！

肌萎缩侧索硬化，俗称渐冻症，是一种破坏性神经退行性疾病，其特征为上、下运动神经元的丧失，可导致进行性肌肉无力和萎缩、呼吸衰竭，发病率达1/100000～2/100000，发病因素尚不确切。

FDA批准利鲁唑（阻止过量神经传递的神经保护药物）和依达拉奉（抗氧化剂）用于渐冻症的治疗，但无法遏制疾病发展。干细胞治疗是目前神经退行性疾病的研究热点，干细胞可分化为所需的细胞类型，如新的神经元替换退化或死亡的神经元，遏制疾病的进行性发展。干细胞治疗在动物模型试验和人体临床试验这两方面中得到了证实。

一、动物模型试验

许多研究表明干细胞治疗可延长渐冻症小鼠的生存期，并在移植鼠的大脑和脊髓等部位均可检测到移植细胞的神经标志物，还在周围器官发现广泛分布的干细胞，将干细胞经静脉移植到模型鼠体内，发现可以延缓鼠的发病时间以及延长生存期。

已有研究表明，将人或啮齿动物来源的干细胞移植至标准SOD1突变体SOD1G93A小鼠，小鼠四肢的运动活性和运动功能恢复更好，体重下降速度减慢，明显改善小鼠运动功能和延长寿命。

二、临床试验

①安全性：对渐冻症患者进行早期观察和0期干细胞治疗试验的研究表明，椎管内注射自体间充质干细胞的耐受性良好，且未出现其他不良反应；随后的鞘内注射和静脉注射间充质干细胞的Ⅰ期试验尚无相关不良反应的报道，均证明了其安全性。

②有效性：近年来，越来越多的研究对渐冻症受试者进行了更详细的干细胞治疗试验。有诸多文献报道，与标准对症治疗对照者相比，接受干细胞治疗的渐冻症患者的疾病几乎不再恶化或进展缓慢，尤其是假性延髓麻痹和呼吸系统症状改善显著。

另有科研人员使用培养中分化的干细胞增强神经营养因子的分泌，将这些细胞肌内联合鞘内注射给14例患者，6个月的随访期内渐冻症功能评分量表评分和用力肺活量下降程度均减少，干细胞治疗改善渐冻症患者的临床症状。

叶等人对渐冻症患者进行干细胞治疗，评估干细胞对患者的睡眠质量和情绪的影响，结果发现，经干细胞治疗的患者的睡眠障碍发生率降低，睡眠质量有所提高，改善患者消极沉闷的情绪，可见干细胞治疗可改善渐冻症患者的生活质量。

临床试验进度：据ClinicalTri渐冻症.gov（美国国立卫生研究院临床研究数据库官网）记载，科研人员目前已完成5项干细胞治疗渐冻症的临床试验，主要为临床Ⅱ期阶段，进一步探究干细胞治疗渐冻症的有效性及安全性，并取得良好的结果。

说明：本文案例均摘录于文献，仅用于科普干细胞相关知识，不作为医疗建议。