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干细胞治疗

干细胞治疗渐冻症的案例研究

来源: 发布日期:2022-09-24 浏览次数:195次

渐冻症(ALS)是一种病因未明、选择性侵犯脊髓、脑干及皮层运动神经元的进行性变性疾病。数据统计,ALS患者从最初发现症状开始,平均仅能存活3~5年。发病多以中老年人为主,青少年少见,平均发病年龄约59岁,发病率在1/10万~3/10万。

脐带间充质干细胞(mesenchymal stem cells,MSCs)一种临床研究常用的成体干细胞,具有获取简便、无伦理学争议、增殖力强、多向分化、来源广泛、不导致免疫排斥等优点,成为目前治疗ALS的重要研究方向。


渐冻症


临床研究

目 的:观察干细胞在ALS中的治疗效果及安全性。

方 法:本次研究纳入99例ALS患者,其中男64例,女35例;年龄32~73岁,平均(52.9±9.3)岁;病程4~120个月,平均病程(26.0±19.5)个月。研究者对ALS患者进行常规腰椎穿刺,进入蛛网膜下腔后,缓慢采集2 mL脑脊液,然后将2 mL 细胞悬液(细胞浓度为0.5*107/mL,)缓慢注入,术后患者去枕平卧6 h,监测患者血压、心率、血氧、呼吸24 h;1周以后重复1次,总共进行4次;通过ALSFRS评分、Plaitaks评分以及改良后的Plaitaks评分对治疗前后进行分析,并跟踪随访。

治疗结果:99例患者在移植前以及移植后分别进行A评分,P评分以及改良的P评分,3种评分结果在应用统计分析后结果P值均<0.001(表 1),说明干细胞治疗ALS是有效的,并且统计学上有显著意义。


干细胞治疗


随访结果:99例ALS移植治疗后随访半年,失访19例(19.2%),死亡10例(10.1%),症状改善25例(25.3%),病情进展45例(45.5%)。在有效随访的人群中改善率为25/80(31.3%)。

安全性观察:所有的患者在接受干细胞治疗期间没有发现任何不适症状。在随访中的死亡患者大多因为呼吸衰竭和饮食导致的窒息,未发生任何因为免疫排斥或者肿瘤导致的死亡。 说明了干细胞移植治疗ALS是安全的。

总 结:本次研究观察到在接受干细胞治疗后,患者的肌肉力量、肌束震颤次数、言语及吞咽功能等症状明显改善,且移植治疗前后的评分统计学上有显著差异,期间未发生与干细胞治疗相关的不良事件。


参考文献:

1脐带间充质干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症的疗效分析



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