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干细胞治疗渐冻症的最新研究进展,具备3大优势

来源: 发布日期:2020-09-16 浏览次数:159次

近期,国家药品监督管理局(NMPA)批准依达拉奉注射液新的适应症用于渐冻症(渐冻症),这是我国首家上市的依达拉奉注射液,。近年来有关渐冻症新药开发的报道逐渐增加,干细胞治疗渐冻症成为了新的临床策略。


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渐冻症是一种破坏性神经退行性疾病,累积上、下运动神经元(MNs),其发病机制尚不明确,截至目前,FDA已批准利鲁唑(阻止过量神经传递的神经保护药物)和依达拉奉两款药物。2015年,韩国批准的自体骨髓来源间充质干细胞产品也适应于渐冻症,干细胞治疗成为现阶段研究热点。

研究表明,干细胞治疗具有潜在的优势:
1.分化神经元
干细胞具有高度自我更新和分化为神经元样细胞的能力,可替代渐冻症中丢失的神经元群,重构大脑神经回路。

2.分泌营养因子
干细胞释放神经保护性营养因子,如脑源性神经营养因子、神经生长因子、神经营养因子-3、胶质细胞源性神经生长因子,预防现有MNs的退化。

3.调节免疫
干细胞不仅调节外周免疫细胞(例如,T细胞),还可调节中枢神经系统胶质细胞的固有免疫反应,促进小胶质细胞的活化。

干细胞治疗改善了渐冻症的毒性微环境,修复MNs,具有积极效应,为此一些评估干细胞治疗渐冻症的临床试验已经启动。


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最新临床试验案例
2019年,Berry等人在渐冻症受试者中进行了一项Ⅱ期随机、双盲、多中心、安慰剂对照临床试验,研究诱导间质干细胞分泌神经营养因子(NTFs),确认MSC-NTF在渐冻症患者中的安全性和有效性。48名患者接受单剂量的MSC-NTF细胞输注和上肢肌肉注射,或接受安慰剂。

试验结果:与安慰剂相比,接受干细胞治疗的受试者渐冻症功能评定量表(渐冻症FRS-R)斜率改善更为明显(≥1.5分/月的比例);脑脊液调查显示许多神经营养因子增加,临床改善与脑脊液单核细胞趋化蛋白-1水平降低有相关性,表明MSC-NTF细胞移植具有生物学效应,可增强神经保护并抑制炎症。

在预先指定的快速进展亚组中,疾病进展率在早期改善明显,说明及早进行干细胞治疗更有利于渐冻症的恢复。另外,MSC-NTF注射后的6个月随访中,未发生严重的移植相关不良反应,说明干细胞治疗安全性良好。

基于干细胞治疗这些研究结果,作者开始了一项Ⅲ期研究,探索在渐冻症患者中对MSC-NTF细胞进行多重剂量的移植比较。


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