关注罕见病:干细胞能给渐冻症患者带来哪些改变? - 一五零生命

0755-28894021
当前位置:首页 > 干细胞 >

干细胞疗法

关注罕见病:干细胞能给渐冻症患者带来哪些改变?

来源: 发布日期:2020-03-02 浏览次数:1011次

国际罕见病日刚过,罕见病再次引起了公众的关注。比如,渐冻症作为一种罕见病并不“罕见”,据不完全统计,在我国就有22万患者,扩大到全球远远不止这个数字。


干细胞疗法


目前渐冻症缺乏特效药,很多患者都急盼有效药物来控制该疾病的发展。

渐冻症,学名为肌萎缩性侧索硬化症(ALS),是一种罕见的神经退行性疾病,具有快速的病程。在当前缺乏有效药物干预的情况下,干细胞疗法成为了ALS研究的新方向,为ALS患者带来了逆转命运的机会。
 

干细胞疗法对ALS的临床研究已有20多年的历史,无论在我国还是全球均已积累了一定的临床试验经验。


干细胞移植


终于,经过科研人员的不断努力,2015年韩国推出了全球首款针对运动神经元病的干细胞产品(骨髓间充质干细胞),该产品在进行了Ⅰ期和Ⅱ期临床试验之后便投放上市场,对于ALS病情具有稳定甚至略有逆转的作用,从而证实了干细胞具有改善ALS预后的功能。

2017年8月,美国一公司招募了261名ALS患者参与干细胞临床试验,这是一项III期临床试验,通过随机双盲、安慰剂对照和多中心的研究方式评价自体间充质干细胞对ALS患者的疗效和安全性,预计2020年10月完成试验。

据相关资料显示,目前该试验在6个医疗机构中心展开,据最近一次2019年10月更新显示,项目进展效果为积极状态。


干细胞疗法


在全国神经病学学术会议上,我国科研人员曾利用骨髓间充质干细胞液(MSC-CM)与ALS模型小鼠的运动神经元细胞共同进行培养,MSC-CM诱导胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)和睫状神经营养因子(CNTF)的基因表达在星形胶质细胞中明显增加,为干细胞的神经营养支持提供了理论支持。
 
据统计在我国科研人员发布的4项渐冻症研究中,共有211名渐冻症受试者参与了干细胞临床试验,结果显示受试者主要从3大方面改变了ALS的疾病进展:

1.四肢肌肉方面:肌张力下降,肌束震颤降低,肌力增强; 

2.延髓功能方面:沟通能力增强,吞咽能力好转,呼吸窘迫改善;

3.神经功能方面:神经损伤减弱。

ALS患者急切地需要一种有效的方法来抵挡ALS的发展,甚至是逆转已有的病理改变。关注渐冻症,推动渐冻症的干细胞临床研究工作,将具有重要的意义!


在线咨询

  • 预约咨询

  • 微信咨询

    微信咨询