关注罕见病：干细胞能给渐冻症患者带来哪些改变？

国际罕见病日刚过，罕见病再次引起了公众的关注。比如，渐冻症作为一种罕见病并不“罕见”，据不完全统计，在我国就有22万患者，扩大到全球远远不止这个数字。

目前渐冻症缺乏特效药，很多患者都急盼有效药物来控制该疾病的发展。

渐冻症，学名为肌萎缩性侧索硬化症（ALS），是一种罕见的神经退行性疾病，具有快速的病程。在当前缺乏有效药物干预的情况下，干细胞疗法成为了ALS研究的新方向，为ALS患者带来了逆转命运的机会。
 

干细胞疗法对ALS的临床研究已有20多年的历史，无论在我国还是全球均已积累了一定的临床试验经验。

终于，经过科研人员的不断努力，2015年韩国推出了全球首款针对运动神经元病的干细胞产品（骨髓间充质干细胞），该产品在进行了Ⅰ期和Ⅱ期临床试验之后便投放上市场，对于ALS病情具有稳定甚至略有逆转的作用，从而证实了干细胞具有改善ALS预后的功能。

2017年8月，美国一公司招募了261名ALS患者参与干细胞临床试验，这是一项III期临床试验，通过随机双盲、安慰剂对照和多中心的研究方式评价自体间充质干细胞对ALS患者的疗效和安全性，预计2020年10月完成试验。

据相关资料显示，目前该试验在6个医疗机构中心展开，据最近一次2019年10月更新显示，项目进展效果为积极状态。

在全国神经病学学术会议上，我国科研人员曾利用骨髓间充质干细胞液（MSC-CM）与ALS模型小鼠的运动神经元细胞共同进行培养，MSC-CM诱导胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）和睫状神经营养因子（CNTF）的基因表达在星形胶质细胞中明显增加，为干细胞的神经营养支持提供了理论支持。
 
据统计，在我国科研人员发布的4项渐冻症研究中，共有211名渐冻症受试者参与了干细胞临床试验，结果显示受试者主要从3大方面改变了ALS的疾病进展：

1.四肢肌肉方面：肌张力下降，肌束震颤降低，肌力增强； 

2.延髓功能方面：沟通能力增强，吞咽能力好转，呼吸窘迫改善；

3.神经功能方面：神经损伤减弱。

ALS患者急切地需要一种有效的方法来抵挡ALS的发展，甚至是逆转已有的病理改变。关注渐冻症，推动渐冻症的干细胞临床研究工作，将具有重要的意义！