来源: 发布日期:2024-09-27 浏览次数:306次
脑瘫(CP)又称为“脑性瘫痪”,是一种非进行性中枢神经系统疾病,也是导致儿童身体残疾的主要原因,其症状主要为中枢性运动障碍以及姿势异常,还伴有智力低下、癫痫、感知觉障碍、语言障碍及精神行为异常等。
Amanat等在《Stem Cell Research & Therapy》发表了一项关于鞘内注射脐带间充质干细胞(UC-MSCs)治疗CP临床试验(NCT03795974),文献显示,36名接受UC-MSCs治疗的患者运动功能、肌张力、生活质量、脑成像均得到不同程度改善。
主要结果:从基线到干预后6个月,治疗组患者粗大运动功能测量(GMFM)-66评分均显著增加,12个月时略有下降但仍明显高于治疗前水平;与基线相比,对照组则不显著(图4A)。其它量表评估显示,从基线到UC-MSCs注射后12个月,平均改良阿什沃思量表(MAS)评分显著下降(图4B),与对照组相比,治疗组评分改善明显更高。
次要结果:弥散张量成像(DTI)分析显示,干预12个月后,治疗组的平均各向异性分数(FA)均显著增加(CST平均变化:+0.032,95%CI 0.02-0.03;PTR平均变化:+0.024,95%CI 0.020-0.028),并且在统计学上高于效应量较大的对照组(表5)。
总 结:上述试验数据证实,对于诊断为CP的儿童,鞘内注射UC-MSCs是安全的,并且可以改善临床和影像学结果。但该研究还是存在一些局限性,参与者只接受了单剂量和固定剂量的UC-MSCs,后续建议根据个体体重重复注射可能会提高细胞治疗效果。
参考资料:
Man Amanat, Anahita Majmaa, Morteza Zarrabi, Masoumeh Nouri, Masood Ghahvechi Akbari,Ali Reza Moaiedi, Omid Ghaemi, Fatemeh Zamani, Sharif Najafi, Reza Shervin Badv, Massoud Vosough Amir Ali Hamidieh, Mona Salehi, Hadi Montazerlotfelahi, Ali Reza Tavasoli, Morteza Heidari, Hossein Mohebi,Ali Fatemi, Amir Garakani and Mahmoud Reza Ashrafi. Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. DOI:10.1186/s13287-021-02513-4.