干细胞疗法为爱“解冻”

渐冻症又称肌萎缩侧索硬化症（ALS），是运动神经元病（MND）的的典型代表，因为患者大脑、脑干和脊髓中运动神经细胞受到侵袭，患者肌肉逐渐萎缩和无力，以至瘫痪，身体如同被逐渐冻住一样，俗称“渐冻人”。

ALS临床主要症状包括失去平衡以及手和手臂的功能，说话、吞咽和呼吸困难，吸入性肺炎和呼吸功能障碍是该病常见的终端症状。ALS的患病率达7.4/100000，在我国有20多万ALS患者。大约90%的ALS病例为散发性ALS，其余为家族性ALS。

目前唯一通过美国FDA认证并在全球广泛使用的药物（谷氨酸），它释放抑制剂利鲁唑可减缓疾病的进展，但该药不能改善症状或逆转进行性恶化的趋势，而且有些患者会产生很大的副反应。

有大量的实验研究表明，间充质干细胞（MSCs）有很好的可塑性，可在体内分化为神经元细胞及胶质细胞，同时在患者的中枢神经系统中对神经元进行识别和连接，从而替代运动神经元作用，恢复运动传导。

临床研究

目 的：观察MSCs治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的临床效果及不良反应。

方 法: 研究人员纳入ALS患者30例，其中男21例，女9例，年龄32～68(平均年龄50±9．48)岁，病程6～43(平均病程17.27±10.02)个月，给予UC-MSCs静脉滴注联合鞘内注射治疗，每次静脉滴注约3x107个细胞，鞘内注射约7x107个细胞，1次为1个疗程。采用ALSFRS评分量表及APPEL评分对患者治疗前及疗程结束后1周、1个月、3个月时神经功能进行评定，对比治疗前及治疗后上述各项指标的变化，并对患者年龄、病程、治疗前病情严重程度 (ALSFRS评分)与治疗后改善程度相关性进行分析。

有效性分析: 30例患者接受脐带MSCs治疗1次，在治疗后1个月， 部分患者(76.7％，23/30)肌萎缩、肌力、语言功能、吞咽功能 、呼吸功能均较治疗前有所好转，生活质量较治疗前改善。从表1中可以看出，治疗后1周、1个月、3个月与治疗前相比，ALSFRS评分升高，APPEL评分降低，差异有统计学意义(P<0．05)。

安全性分析: 在UC-MSCs治疗过程中及治疗后，患者生命体征稳定，未见严重不良反应发生。30例中5例在干细胞移植治疗后4～8h内出现发热，但体温最高未超过38.5℃，持续时间均未超过24 h，未经特殊处理均自行下降至正常；3例出现轻微头晕、头痛症状，经对症处理后缓解；7例出现腰部酸胀不适，未经特殊处理自行缓解。

改善程度相关性分析：从表2中可以看出，患者的年龄、病程、性别均与改善程度无相关性，但治疗前ALSFRS评分与改善程度呈负相关(r=-0.541，P<0.05)，提示患者治疗前神经损伤程度越重，改善程度越差。由此可推论神经系统尚存的未完全坏死的运动神经元可能是MSCs治疗好转的基础，提示在ALS早期进行干细胞治疗效果越好。

综上所述：研究发现US-MSC鞘内注射联合静脉滴注治疗ALs是安全、有效的方法，在移植后可延缓病情进展，越早治疗，效果越好。

说明：本文案例均摘录于文献，仅用于科普干细胞相关知识，不作为医疗建议。