前沿：干细胞移植治疗中枢神经系统脱髓鞘疾病安全有效

导语：干细胞移植是将健康的干细胞（如间充质干细胞、神经干细胞、脂肪干细胞等）移植至人体内，或局部注射到大脑病灶处，从而发挥干细胞修复中枢神经系统脱髓鞘的功能。

中枢神经系统脱髓鞘疾病：包裹在神经细胞轴突外面的髓鞘损坏或脱失，导致神经系统功能受损的一组疾病，多发性硬化及视神经脊髓炎谱系疾病是典型的疾病模型。

中枢神经系统脱髓鞘疾病的特点主要表现为症状的反复性与病变部位的多样性，虽然两类疾病都归类于罕见病，但患病人数却并不少，但临床上仍无法有效治疗该病，为开发新的临床方法，科研人员试图探索干细胞移植在中枢神经系统脱髓鞘疾病的临床价值。研究发现，干细胞移植可有效缓解疾病的进程。

临床案例1：DAHBOUR等人进行一项干细胞移植临床试验，本次试验共纳入了10名受试者（8例为继发进展型多发性硬化，2例为复发缓解型多发性硬化）参与干细胞移植。研究团队采用鞘内注射骨髓间充质干细胞的移植方法，并在移植后的第3，6，12个月对患者进行评估。

结果发现：患者的临床症状较之前均有改善，2例继发进展型多发性硬化患者的扩展残疾状况量表评分下降，其余8例患者的扩展残疾状况量表评分无明显变化，验证干细胞移植能有效缓解疾病的功能，甚至可逆转受损的神经功能。

【注：扩展残疾状况量表评分是评估神经功能缺损程度，评估由功能系统及行动能力和日常生活限制2部分组成，功能系统评价部分中每个系统的分值从正常（0分）～最严重缺损（5～6分）不等】

临床案例2：LU等人评估了人脐带间充质干细胞移植治疗5例视神经脊髓炎谱系疾病患者的效果，在移植后每隔6个月进行1次评估，共进行4次评估。

研究结果：干细胞移植后，患者脊髓MRI上的病灶数明显降低，复发率较移植前均下降；4例患者扩展残疾状况量表评分改善（4.9分降低到4.0分），其中2例患者的视力得到改善。

综上，以上两项临床试验，所有患者在随访期间未出现与移植相关的严重不良反应，初步认为干细胞移植改善中枢神经系统脱髓鞘疾病是安全有效的临床技术手段。