干细胞疗法改善难治性多发性肌炎/皮肌炎的临床研究

干细胞疗法是将干细胞移植至人体内，起到组织修复和免疫调节的作用，可用于多种疾病的治疗改善，比如多发性肌炎/皮肌炎。干细胞疗法是作为当前治疗难治性多发性肌炎/皮肌炎的一种新手段。

多发性肌炎/皮肌炎是一组异质性疾病，临床表现多种多样且因人而异，缺乏系统有效的治疗方法，多用糖皮质激素、免疫抑制剂等，但不良反应大，对相关并发症的效果不理想。

干细胞疗法的临床研究

研究人员开展了一项干细胞疗法治疗观察患者接受干细胞移植治疗的效果及安全性。研究团队纳入10例重症难治性多发性肌炎/皮肌炎患者（多发性肌炎4例，皮肌炎6例）并实施干细胞移植，女9例，男1例，年龄19～44岁，病程6～60个月（平均7.5个月），所有患者均对大剂量激素及足疗程免疫抑制剂治疗无效，伴有严重并发症如间质性肺炎、难治性皮肤溃疡。

研究结果发现，经过干细胞疗法的治疗之后，随访7～24个月，平均17个月，均无移植相关死亡及并发症。实施干细胞疗法后6个月，患者血清肌酸激酶（CK）持续下降，移植前CK平均为2380.0±673.8U/L，移植12月后CK降为106.0±39.4U/L。血清肌酸激酶同工酶（CK-MB）同步下降，移植前平均水平为145±45U/L；3个月降至28±5)U/L。

并发症方面，6例患者伴有间质性肺炎，移植后复查肺部高分辨CT提示炎症改变较前有不同程度吸收，肺功能改善；另1例患者伴有双膝及双肘难治性皮肤溃疡，移植后溃疡面渗出减少，新生肉芽组织长出，6月后溃疡基本愈合，说明干细胞疗法可有效改善并发症。

患者总体生活质量评分（VAS）及手工肌力评分（MMT）较移植前明显改善；另外，MRI提示股四头肌处炎症信号较移植前显著减少，干细胞疗法有效改善患者的临床症状。

研究人员认为，干细胞疗法治疗难治性多发性肌炎/皮肌炎患者安全有效。